- 在这项横断面研究中，与美国和欧洲的新药试验人群相比，获批的标签人群总体上更为广泛。
- 患者健康状况类别最常显示出比试验人群更广泛的标签人群，其次是疾病严重程度。
证据等级：3（平均）
研究概况：美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和瑞士的Swissmedic是三个主要的药品监管机构，它们根据临床试验数据评估和批准新药的质量、安全性和有效性。在批准一种新药时，可能会从较窄的试验人群（包括疾病亚型和严重程度等各种标准）外推出并批准更广泛的适应症，或“标签适应症”。在临床证据表明试验结果可应用于研究中未包括的人群，或由于疾病的罕见性而难以包括所有患者亚群的情况下，这种外推是有理由的。然而，被排除在研究之外的人群可能不会经历预期的益处，或者与试验人群相比，有更高的不良事件风险。以往关于标签适应症普遍性的研究仅限于FDA在短时间内或特定药物类别批准的药物，外推在EMA或Swissmedic药物批准中的作用尚不清楚。因此，这项横断面研究旨在分析美国、欧盟（EU）和瑞士新药试验人群和获批标签人群在纳入患者特征（包括年龄、疾病亚型、疾病严重程度、既往治疗和患者健康状况）之间的差异。总体而言，研究表明，与试验人群相比，获批标签人群在美国、欧盟和瑞士的新药中更为广泛，尤其是在美国相比欧盟和瑞士更为明显。患者健康状况类别最常显示出更大的差异，其次是疾病严重程度。该研究的局限性在于报告试验资格标准的不一致性。总体而言，这些结果强调了对药物进行持续批准后监测以确保其安全性和有效性的必要性。
点击阅读AIM中的研究
相关阅读：美国食品药品监督管理局在新药批准中外推的使用
相关报告
三维抽象：3年结构化运动在辅助化疗后改善了结肠癌患者的生存率
三维抽象：新辅助和辅助帕博利珠单抗在局部晚期头颈癌中增加了生存率
三维抽象：奥贝塞他普在心血管高风险患者中降低了低密度脂蛋白胆固醇
深入研究（横断面研究）：这项横断面研究分析了在美国、欧盟和瑞士新药试验和获批标签人群在纳入患者特征上的差异。在2012年1月1日至2023年12月31日期间，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有具有新活性成分的新药中，那些在同一时期也获得了欧洲药品管理局（EMA）和Swissmedic批准的药物被纳入研究。疗效试验的资格标准被分为五个类别，包括年龄、疾病亚型、疾病严重程度、既往治疗和患者健康状况。如果标签人群在至少一个类别上比试验人群的资格标准更广泛，则适应症被评估为“更广泛”；如果标签人群在至少一个类别上比试验人群的资格标准更严格，则适应症被评估为“更严格”；如果标签和试验人群匹配，则评估为“一致”。每个类别分配一个+1的分数为更广泛，-1为更严格，0为一致，并获得五个类别的累积分数。在纳入期间，FDA批准了520种药物，其中263种药物也获得了EMA和Swissmedic的批准，涉及278种适应症。所有三个机构的累积分数均大于0，其中包括FDA的1.83（95%置信区间[CI]，1.68至1.98），EMA的1.39（95% CI，1.23至1.55），以及Swissmedic的1.31（95% CI，1.14至1.47）。患者健康状况类别在美国有276种获批适应症（99.3% [CI，99.2%至99.4%]），在欧盟有276种（99.3% [CI，99.2%至99.4%]），在瑞士有275种（98.9% [CI，98.8%至99%]），其次是疾病严重程度类别在美国有143种获批适应症（51% [CI，49%至54%]），在欧盟有119种（43%，[CI，40%至46%]），在瑞士有111种（40% [CI，37%至43%]）。总之，这项研究表明，对于在美国和欧洲批准的新药，标签人群比试验人群更为广泛。
图片：PD
©2025 2 Minute Medicine, Inc. 保留所有权利。未经2 Minute Medicine, Inc明确书面同意，不得复制任何作品。有关许可事宜，请在此处查询。本文不应被视为医疗建议，作者或2 Minute Medicine, Inc均不提供此类建议。
标签：药物审批、疗效、FDA审批、食品药品监督管理局（FDA）、适应症、药物副作用、安全性
上一篇### 医生使用Abridge起草儿科笔记，以便他们能更多地与孩子在一起，而不是对着键盘
下一篇### 特定身体质量指数的腰围阈值可能改善女性的死亡风险分层
【全文结束】
