来自麻省理工学院斯隆管理学院、麻省总医院（MGH）Sean M. Healey & AMG渐冻症中心、波士顿大学Questrom商学院和QLS Advisors的一组研究人员提出了一种资助肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法临床试验的新方法。这项研究题为《通过适应性平台试验融资药物开发》，于今日发表在《PLOS One》期刊上，概述了一种将适应性平台试验的效率优势——即更低的成本和更短的试验周期——与创新的基于特许权使用费的投资结构相结合的融资模式，旨在加速ALS及其他严重疾病的治疗开发。
ALS——通常也被称为卢·格里格病（Lou Gehrig's disease）——是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管该病的影响极为严重，但新疗法的开发进展一直缓慢，这主要是由于传统临床试验的高成本、长周期和高风险所致。这种瓶颈常常令传统投资者望而却步，使得许多有前景的研究陷入停滞。
为应对这一挑战，研究作者提出了一种投资基金模式：该基金将承担一半的适应性平台试验成本，作为交换，从试验中成功研发的药物获得未来的特许权使用费。适应性平台试验允许在单一主协议下同时测试多种药物候选物，并根据实时结果判断其有效性或无效性。基于Healey ALS平台试验（由Healey & AMG ALS中心管理）的数据及合理假设，他们模拟的基金获得了预期28%的回报率，但也有22%的完全亏损概率。这种模式可能对更愿意承担风险并注重社会影响的投资者（如对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家）具有吸引力。研究还指出，若同时资助多个平台试验，并采用证券化等金融工具——即将贷款或特许权使用费等资产的未来收入打包成投资产品——可以生成更易被主流投资者接受的回报。
该研究由来自麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心的Annette De Mattos、Kristin Drake、Merit E. Cudkowicz、Ricardo Ortiz、Meredith Hasenoehrl、Marianne Chase、Brittney Harkey和Sabrina Paganoni；波士顿大学Questrom商学院的Eugene Sorets；QLS Advisors的Shomesh Chaudhuri和John Frishkopf；以及麻省理工学院的Joonhyuk Cho和Andrew W. Lo等组成，是一次医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作。他们的工作在生物医学与资本市场之间架起了桥梁，为拯救生命的疗法的融资和交付方式开辟了新路径。
“ALS临床试验面临重大障碍——从高昂的成本、漫长的周期到有限的资金来源，”麻省总医院神经科学研究所执行主任、Healey & AMG ALS中心主任Cudkowicz博士表示，“我们的平台试验模型已经证明，我们可以更高效地测试更多疗法。但目前仍缺乏可持续的融资机制。这种新模式可能是一个变革性的突破，使我们能够更快地启动试验，纳入更多有前景的疗法，并让我们更接近共同目标：尽快为ALS患者提供有效的治疗方案。”
该模型被命名为“适应性特许权基金”（Fund of Adaptive Royalties，简称FAR），其独特之处在于能够彻底改变诸如ALS等疾病的研发方式，为开发者提供共享基础设施、集中数据分析，并大幅降低前期资本投入，同时为投资者提供多元化、基于组合的投资方式，使其能够接触多种药物候选物，并有望获得高回报。尽管研究聚焦于ALS，但作者认为这种融资模式也可应用于其他疾病领域，尤其是那些终点明确、疗效可清晰可靠地衡量且现有疗法较少的疾病。
“这一融资框架解决了生物医学创新的核心问题之一——弥合从发现到交付之间的‘死亡之谷’，”该研究的联合作者、麻省理工学院斯隆管理学院金融工程实验室主任、Charles E.和Susan T. Harris讲席教授Lo表示，“通过协调投资者与开发者之间的激励机制，并将风险分散至多个候选药物组合中，我们可以为急需资金的疾病领域释放新的资本来源。”
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