因资源和人员短缺，美国食品药品监督管理局（FDA）推迟了对ALS药物NUZ-001解除临床试验暂停的决定。开发商Neurizon Therapeutics宣布，FDA对该决定的审批截止日期延至2025年10月3日。
FDA监管机构今年早些时候暂停了这项临床试验，要求在推进HEALEY ALS平台试验（NCT04297683）中NUZ-001的试验前，需补充更多临床前研究数据。Neurizon于今夏初与FDA达成应对策略，并于数周后提交了完整的临床暂停回应文件（CHCR）。通常FDA会在一个月内完成CHCR审核，因此公司原计划8月底前解除暂停，使药物能在年内纳入HEALEY试验。但FDA因机构重组和人员削减导致积压，此次延迟与NUZ-001的提交材料无关。
Neurizon表示："该延迟并非反映我们提交材料的质量或完整性，而是FDA在近期行政改革下的整体能力承压。"公司首席执行官Michael Thurn博士称该延迟"极其令人失望"，同时强调"仍对NUZ-001作为ALS变革性疗法的潜力充满信心"。
为加速审批，Neurizon正与美国关键意见领袖和患者权益组织合作，呼吁在ALS患者迫切需求下加快审查。公司表示将继续致力于"通过尽职、透明和专注，为神经退行性疾病患者及其家庭提供希望和创新解决方案"。
NUZ-001的主要成分是兽用驱虫剂
在ALS患者中，控制肌肉运动的神经细胞会逐渐丧失，异常蛋白质聚集产生的毒性积累被认为是发病机制之一。NUZ-001的活性成分monepantel是一种常用于兽医的口服驱虫剂。其脱靶效应是能抑制mTOR信号通路——该通路通常调节自噬作用（细胞分解和回收受损成分的过程）。通过增强自噬作用，NUZ-001可能帮助清除导致ALS进展的毒性蛋白。
已完成的澳大利亚1期MEND试验（NCT04894240）及其开放标签扩展研究（NCT06177431）数据显示，与大型ALS数据库中的未治疗对照组相比，每日服用NUZ-001可延缓疾病进展并延长生存期。该药物还被证实能减缓患者肺功能下降。
去年夏季NUZ-001被纳入美国HEALEY 2/3期试验，该试验设计为同时测试多种ALS候选疗法与共用安慰剂组的对比。Neurizon随后向FDA提交了在美国进行临床试验的申请。监管机构随后以需补充动物实验数据为由暂停临床试验，要求研究药物在大鼠和犬体内的代谢过程。该公司表示这些研究数据增强了剂量选择和临床试验耐受性的信心。
行业普遍面临FDA审批延迟
FDA承认当前资源持续紧张问题，称现任政府实施的组织架构调整加剧了审批积压。Neurizon近期还与生产宠物和牲畜药物的Elanco Animal Health达成全球授权协议，以推进NUZ-001开发。Elanco将提供长期monepantel供应及动物使用数据支持。
其他ALS项目同样受到FDA资源紧张影响。Coya Therapeutics的COYA-302临床试验申请也被推迟。Thurn指出："这种延迟反映了行业普遍现象，其他申办方同样经历审批周期延长。FDA承认的资源持续紧张，叠加现任政府的组织变革，导致审查积压加剧。"
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