通常，生物技术被定义为利用生物系统或生物体来开发产品的技术。生物制药（也称为生物技术药物或生物制品）也是如此。生物技术药物也被称为大分子药物，因为它们具有复杂的大分子结构，生产和制造更为困难且成本更高。相比之下，小分子药物是复杂度较低的化学制药产品。尽管这些"传统"制药产品仍占全球市场上所有药物的约90%，但生物技术衍生产品已贡献了全球药物销售额的40%以上。在新冠疫情期间，一些此前仅在行业内知名的中小型生物技术公司，通过发现和开发疫苗而广为人知。
生物技术产业的区域分布
生物技术产业的主要区域是美国和欧洲，全球估计近4600亿美元的生物技术药物销售额主要在这两个地区产生。加利福尼亚州（旧金山湾区、洛杉矶、圣地亚哥）和美国东北部（波士顿地区、纽约、新泽西）是基于生命科学知识和创新集中度的全球领先中心。世界上许多最大的生物技术公司以及许多最有前途的初创公司都源自这些地区。
纯生物技术企业与多元化产品组合
总部位于加利福尼亚州千橡市的安进公司（Amgen）是按收入计算全球最大的纯生物制药公司。然而，自2009年收购美国基因技术公司（Genentech）以来，瑞士制药公司罗氏（Roche）已成为基于生物技术收入的全球领先公司之一。将一家公司定义为生物技术公司还是传统制药公司并不容易，因为大多数大型制药公司已经拥有混合产品组合，其中生物技术衍生药物在总收入中所占比例不断增加。例如，全球领先的制药公司之一辉瑞（Pfizer）在疫情期间通过其广泛使用的生物技术衍生新冠疫苗Comirnaty获得了大部分收入。Comirnaty至今仍是辉瑞最畅销的产品。
生物制品已占据主导地位
在畅销药物方面，与传统的小分子药物相比，生物制品已经占据主导地位。全球大多数基于收入的领先药物都是生物技术衍生的。总部位于伊利诺伊州的艾伯维公司（AbbVie）是全球长期最畅销生物技术药物修美乐（Humira）的制造商，该药物针对类风湿性关节炎和银屑病等自身免疫性疾病。另一种生物制药，默克公司（Merck）的抗癌药物Keytruda在2023年占据了领先地位。肿瘤学在生物技术公司中通常非常突出，癌症治疗构成了生物制药研发的最大单一部分。然而，由德国生物新技术公司（BioNTech）和美国巨头辉瑞共同开发的新冠疫苗Comirnaty在2021年创下了记录，成为有史以来最畅销的医疗产品。凭借近600亿美元的年合并收入，这一记录预计将在相当长的时间内保持无可匹敌。
创新的作用
小型、高度创新的生物技术企业是整个药物发现和开发行业的重要驱动力。收购这样的公司意味着获得特定的专业知识和有前景的在研药物（无需自行投入复杂的研发）。因此，这些公司通常是大型制药公司收购或建立联盟的目标。一个很好的例子是新冠疫苗开发过程中，中小型生物技术公司或研究机构一直走在进步的前沿，有时与知名大型制药公司合作（例如，辉瑞与BioNTech合作，阿斯利康与牛津大学合作）。
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