《处方药用户付费法案》(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)为审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并就市场批准做出最终决定所设定的最后期限。通常的审查期为药品申请被该机构接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期从申请接受之日起缩短至6个月。
氘可来昔替尼用于活动性银屑病关节炎成人患者
PDUFA日期：2026年3月6日
FDA预计将对氘可来昔替尼(deucravacitinib)用于治疗活动性银屑病关节炎(PsA)成人患者的补充新药申请做出决定。
该申请得到了来自随机、双盲3期POETYK PsA-1（临床试验标识符：NCT04908202）和POETYK PsA-2（临床试验标识符：NCT04908189）试验数据的支持。POETYK PsA-1评估了氘可来昔替尼在未接受过生物疾病修饰抗风湿药(bDMARD)治疗的活动性PsA患者中的效果，而POETYK PsA-2则纳入了未接受过bDMARD治疗或曾接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗的活动性PsA患者。
研究结果显示，两项研究均达到了主要终点，在第16周时，接受氘可来昔替尼治疗的患者中达到美国风湿病学会20%改善(ACR20)反应的比例显著高于安慰剂组。持续到第52周的结果显示，继续接受氘可来昔替尼治疗的患者的临床反应得到改善并得以维持。
如果获得批准，氘可来昔替尼将成为首个用于治疗PsA的选择性酪氨酸激酶2抑制剂。目前，氘可来昔替尼以商品名Sotyktu®获批用于治疗中重度斑块型银屑病。
瑞普拉帕用于治疗干眼病
PDUFA日期：2026年3月16日
瑞普拉帕(reproxalap)是一种首创的小分子活性醛类物质(RASP)调节剂，目前正在接受审查，用于治疗干眼病的体征和症状。它通过共价结合游离醛类并减少过量的RASP水平发挥作用，而RASP水平通常在眼部和系统性炎症疾病中升高。
新药申请提交包括来自多项试验的有效性和安全性数据，包括3期TRANQUILITY-2研究（临床试验标识符：NCT05062330）和一项3期、双盲、载体对照的干眼室挑战试验（临床试验标识符：NCT06493604）。这些试验结果显示，与安慰剂相比，瑞普拉帕治疗改善了干眼病患者的泪液产生和眼部不适。滴药部位刺激是最常报告的不良事件。
一项干眼病实地试验支持瑞普拉帕相对于载体的活性，但未达到统计学显著性。
塞美兰肽用于获得性下丘脑性肥胖
PDUFA日期：2026年3月20日
塞美兰肽(setmelanotide)的补充新药申请目前正在接受审查，用于治疗获得性下丘脑性肥胖，这是一种由于下丘脑损伤而引起的罕见肥胖形式。
塞美兰肽是一种黑皮质素-4受体激动剂，目前以商品名Imcivree®获批用于减少因巴德-毕德综合征或前阿黑皮素原、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/类激肽1或瘦素受体缺乏引起的综合征性或单基因性肥胖的2岁及以上成人和儿科患者的多余体重，并长期维持减重效果。
获得性下丘脑性肥胖的申请得到了来自随机、双盲、安慰剂对照的3期TRANSCEND试验（临床试验标识符：NCT05774756）数据的支持。研究结果显示，与安慰剂相比，塞美兰肽治疗导致体重指数出现统计学显著且具有临床意义的降低（-16.5% vs +3.3%；安慰剂校正差值：-19.8%；P < 0.0001）。
利奈立西巴特用于原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒
PDUFA日期：2026年3月24日
利奈立西巴特(linerixibat)的新药申请正在接受审查，用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的胆汁淤积性瘙痒。
利奈立西巴特是一种研究中的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。该新药申请得到了来自3期GLISTEN研究（临床试验标识符：NCT04950127）数据的支持，该研究纳入了238名患有胆汁淤积性瘙痒的成年PBC患者。
研究结果显示，与安慰剂相比，口服利奈立西巴特治疗导致瘙痒显著改善（主要终点；最小二乘均值差异，-0.72 [95% CI, -1.15, -0.28]；P = 0.001）。与安慰剂相比，利奈立西巴特还与关键次要终点的显著改善相关，包括第2周的瘙痒评分（P < 0.001）和24周内的瘙痒相关睡眠干扰（P = 0.024）。
马奈泰格拉基因自体细胞疗法用于严重白细胞黏附缺陷症-I
PDUFA日期：2026年3月28日
FDA正在审查马奈泰格拉基因自体细胞疗法(marnetegragene autotemcel, marne-cel)的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I(LAD-I)，这是一种由编码CD18的β2整合素组分的ITGB2基因突变引起的罕见儿科疾病。这种遗传性免疫疾病使儿童易患反复的危及生命的细菌和真菌感染。目前唯一可用的治疗方法是异基因造血干细胞移植(HSCT)。
马奈泰格拉基因自体细胞疗法(marne-cel, Kresladi™)是一种造血基因疗法，由经携带ITGB2基因的慢病毒载体转导的自体CD34+富集细胞组成。该生物制品许可申请得到了来自1/2期试验（临床试验标识符：NCT03812263）数据的支持，该试验评估了单次静脉输注马奈泰格拉基因自体细胞疗法在9名严重LAD-I患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，100%的患者在输注后12个月无异基因HSCT存活（主要终点；P < 0.0001），并在整个随访期间（18至42个月）存活。与治疗前病史相比，这些患者的重大感染发生率也大幅降低。此外，观察到LAD-I相关皮肤病变的消退和伤口修复能力的恢复。
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