FDA预计2026年2月将做出的药品审批决定
作者：Diana Ernst, RPh
发布日期：2026年1月21日
处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出市场批准最终决定的截止日期。通常的审查期限是药物申请被FDA受理后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期限缩短为申请受理后的6个月。
用于治疗粘多糖贮积症II型的Clemidsogene lanparvovec
PDUFA日期：2026年2月8日
FDA预计将决定是否批准首个用于治疗粘多糖贮积症II型(MPS II，也称为亨特综合征)的基因疗法。MPS II是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase)缺乏引起，导致糖胺聚糖积累和器官功能障碍。
Clemidsogene lanparvovec是一种一次性腺相关病毒疗法，可将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至中枢神经系统。该申请得到了CAMPSIITE试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03566043)的积极生物标志物数据支持，该试验评估了该基因疗法在4个月至5岁MPS II患儿中的效果，以及12个月的临床数据。
1年结果显示，脑脊液(CSF)中硫酸乙酰肝素(HS) D2S6水平降低了82%，这是MPS II的一个关键生物标志物。在13名研究参与者中，观察到1年内持续的技能获取或稳定性。这些结果与关键的16周试验中观察到的结果一致，表明CSF HS D2S6可能预测这些患者的临床获益。
用于铂类耐药复发性卵巢癌的帕博利珠单抗联合方案
PDUFA日期：2026年2月20日
FDA正在审查一种基于帕博利珠单抗(pembrolizumab)的方案，用于治疗铂类耐药复发性卵巢癌。帕博利珠单抗是一种抗程序性死亡受体-1(PD-1)疗法，目前以商品名可瑞达(Keytruda®)获批用于其他妇科癌症，包括宫颈癌和子宫内膜癌。
在随机、双盲的KEYNOTE-B96试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05116189)中，643名铂类耐药复发性卵巢癌患者被随机分配接受帕博利珠单抗联合紫杉醇(±贝伐珠单抗)或安慰剂联合紫杉醇(±贝伐珠单抗)治疗。主要终点是无进展生存期(PFS)。
首次中期分析结果(中位随访：15.6个月)显示，与安慰剂联合化疗(±贝伐珠单抗)相比，帕博利珠单抗联合紫杉醇将疾病进展或死亡风险降低了30%，且与PD-L1状态无关(风险比[HR]，0.70 [95% CI，0.58-0.84]；P < 0.0001)。12个月PFS率分别为33.1%(95% CI，27.7-38.5)和21.3%(95% CI，16.6-26.4)。
在第二次中期分析(中位随访：26.6个月)中，对于肿瘤表达PD-L1(CPS ≥ 1)的患者，与安慰剂联合化疗(±贝伐珠单抗)相比，帕博利珠单抗方案观察到具有统计学显著性和临床意义的总生存期(OS)改善(HR，0.76 [95% CI，0.61-0.94]；P = 0.0053)。18个月OS率分别为51.5%和38.9%。
用于急性I型双相情感障碍和精神分裂症的米沙培酮
PDUFA日期：2026年2月21日
米沙培酮(milsaperidone)的新药申请(NDA)目前正在接受审查，用于治疗急性I型双相情感障碍和精神分裂症。米沙培酮是伊潘立酮(iloperidone)的活性代谢物，伊潘立酮是一种目前以商品名范佩特(Fanapt®)获批的非典型抗精神病药。
口服给药后，米沙培酮迅速转化为伊潘立酮，并在低剂量和高剂量下均被证明与伊潘立酮具有生物等效性。该NDA还得到了伊潘立酮临床试验数据的支持。
在精神分裂症患者中，伊潘立酮显著改善了症状，以阳性和阴性症状量表(PANSS)和简明精神病评定量表(BPRS)总评分衡量，并延长了与安慰剂相比的复发或即将复发的时间。在I型双相情感障碍患者中，伊潘立酮根据杨氏躁狂评定量表(YMRS)带来了更大的症状改善。
用于过敏性真菌性鼻窦炎的度普利尤单抗
PDUFA日期：2026年2月28日
FDA已授予度普利尤单抗(dupilumab)补充生物制品许可申请(BLA)优先审查资格，用于治疗6岁及以上成人和儿童的过敏性真菌性鼻窦炎(AFRS)，这是一种慢性鼻窦炎的亚型。AFRS是一种由真菌超敏反应引起的鼻窦慢性2型炎症疾病。
该申请得到了3期LIBERTY-AFRS-AIMS试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04684524)数据的支持，该试验中62名AFRS患者被随机分配接受基于年龄和体重的度普利尤单抗每2周或每4周给药(n=33)或安慰剂(n=29)。
52周结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受度普利尤单抗治疗的患者的鼻窦混浊评分(通过计算机断层扫描评估的鼻塞程度)改善了50%，而安慰剂组仅为9.8%(主要终点；P < 0.0001)。
与安慰剂相比，度普利尤单抗在第52周显著改善了患者报告的鼻塞/阻塞(P < 0.0001)，并显著减小了鼻息肉大小(P < 0.0001)。度普利尤单抗组需要系统性皮质类固醇和/或手术的患者比例也低于安慰剂组(减少29.1%；P = 0.0010)。
如果获批，度普利尤单抗将成为首个获批用于AFRS治疗的药物。
用于莱伯遗传性视神经病变的艾地苯醌
PDUFA日期：2026年2月28日
新型短链苯醌艾地苯醌(idebenone)的新药申请(NDA)正在接受审查，用于治疗莱伯遗传性视神经病变(LHON)。这种遗传性线粒体疾病会损害视网膜神经节细胞，导致视力迅速下降。艾地苯醌有望恢复线粒体功能并重新激活视网膜神经节细胞功能。
该申请得到了3期RHODOS试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT00747487)的安全性和有效性数据支持，该试验比较了艾地苯醌与安慰剂在85名参与者中的疗效；以及开放标签4期LEROS研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT02774005)，该研究评估了艾地苯醌在199名患者中长期治疗的有效性和安全性。
这些试验的结果显示，艾地苯醌治疗使LHON患者的视力获得了具有临床意义的改善，长期数据表明在12个月时获得了具有临床相关性的益处(定义为从基线开始视力的临床相关恢复或稳定)。
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