2025年批准了56种新型治疗药物后，四项备受瞩目的申请因从上一年第四季度延期而继续等待美国食品药品监督管理局(FDA)的审批决定。
2025年，FDA批准了56种用于癌症、神经疾病和罕见病等领域的新型治疗药物。进入2026年第一季度，该机构将面临六项重大审批决策——其中四项是上一年第四季度延期的申请。
杰富瑞(Jefferies)分析师在1月3日的一份投资者报告中表示，FDA的批准和拒绝率处于历史正常水平，药物评价与研究中心(CDER)的46项批准较2024年的49项有所下降，生物制品评价与研究中心(CBER)的10项批准则保持平稳。
据杰富瑞称，2025年该监管机构共发布了19项拒绝决定，其中15项来自CDER。分析师指出，虽然CDER的总数符合常规，但CBER发出的4份完整回应函"高于历史标准"。
鉴于FDA近期按时批准率有所下降，2025年第四季度《处方药用户付费法案》(PDUFA)的延期申请并不令人意外。根据加拿大皇家银行资本市场(RBC Capital Markets)发布的《2026年RBC全球生物技术展望》报告，2025年第三和第四季度，FDA约75%的时间能够按时完成审批。
在此，BioSpace盘点了2026年初值得关注的主要监管审批截止日期。
特拉弗寻求将菲尔帕利适应症扩展至罕见肾病
在2024年8月获得IgA肾病(IgAN)的完全批准后，特拉弗治疗公司(Travere Therapeutics)正寻求将其内皮素受体阻断剂菲尔帕利(Filspari)的适应症扩展至罕见肾病局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)。FDA预计将于1月13日做出决定。
FSGS影响全球约百万分之七的人口，其特征是肾脏小血管网络(称为肾小球)出现瘢痕，进而损害肾脏过滤血液废物的能力。FSGS表现为突然体重增加、高血压、水肿，严重时会导致肾功能衰竭。若不及时治疗，FSGS可能需要紧急医疗干预甚至危及生命。
特拉弗针对FSGS的解决方案是菲尔帕利，这是一种小分子双重阻断剂，可同时作用于内皮素A型受体和血管紧张素II 1型受体，这两种受体均参与肾小球损伤过程。
该公司最初于2023年寻求菲尔帕利的FSGS适应症批准，使用了来自III期DUPLEX研究的数据。该研究是一项双盲、平行且活性对照的研究，纳入了370多名参与者。然而，根据当年11月发表在《新英格兰医学杂志》上的数据，菲尔帕利在改善肾功能方面未能显著优于赛诺菲(Sanofi)的阿瓦普(Avapro)。特拉弗在2023年12月的新闻稿中表示，FDA在C类会议中指出这些数据"不足以支持补充新药申请(sNDA)"。
在2025年5月被监管机构接受的更新申请中，特拉弗纳入了II期DUET研究的结果，该研究发现菲尔帕利使蛋白尿(肝脏损伤的关键标志物)较阿瓦普降低了两倍以上。
若获批准，菲尔帕利将成为美国首个专门针对FSGS的获批药物。
REGENXBIO在延期后等待亨特综合征审批结果
FDA原定于2025年11月9日对REGENXBIO公司针对亨特综合征基因疗法RGX-121的生物制品许可申请做出决定。然而，在该生物科技公司提交额外信息支持BLA后，FDA于去年8月将目标审批日期推迟至2026年2月8日。
在延期时，该机构未对RGX-121的数据包提出任何问题，也未指出任何安全问题。
RGX-121是一种基于腺相关病毒载体的疗法，旨在向中枢神经系统递送功能正常的人类艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因。在亨特综合征(也称为黏多糖贮积症II型)患者中，该基因发生突变，导致同名酶缺陷，而该酶在健康条件下有助于分解某些细胞废物分子。
因此，患者会出现发育迟缓、生长异常和脑脊液(CSF)异常积聚等标志性症状。
RGX-121得到I/II/III期CAMPSIITE研究数据的支持。REGENXBIO表示，2024年2月的数据显示，CSF中关键疾病生物标志物DS26的中位数降低了86%，且CAMPSIITE研究中的DS26浓度接近正常水平。
此外，在数据读出时，80%的患者能够停止酶替代治疗。
REGENXBIO在2025年8月的新闻稿中表示，若获批准，RGX-121将成为首个直接针对亨特综合征潜在遗传病因的一次性疗法。
阿森迪斯等待软骨发育不全症药物TransCon CNP审批决定
去年年底同样遭遇延期的是阿森迪斯制药公司(Ascendis Pharma)。该公司于11月26日宣布，在对其申请进行重大修订后，FDA延长了对软骨发育不全症药物TransCon CNP(也称为纳维佩格瑞肽/navepegritide)的审查。
原定于2025年11月30日做出决定，但已被推迟至今年2月28日。
软骨发育不全症影响全球15,000至40,000名新生儿中的1名，属于罕见病，但也是侏儒症最常见的病因。该病由FGFR3基因的功能获得性突变引起，削弱了对骨骼发育重要的某些细胞活性。该通路上存在一种名为C型利钠肽(CNP)的激素，可通过抵消FGFR3的作用促进骨骼生长。
阿森迪斯正试图利用这一相互作用，通过TransCon CNP提高患者体内该激素水平。2023年11月发表在《柳叶刀》上的II期ACcomplisH研究数据显示，与安慰剂相比，TransCon CNP平均每年显著提高生长速度超过1厘米。
若获批准，TransCon CNP将与生物马林(BioMarin)的Voxzogo正面竞争。Voxzogo于2021年11月成为首个获批用于软骨发育不全症的药物。TransCon CNP有望成为Voxzogo的强劲竞争对手，促使生物马林在去年第三季度财报电话会议上撤回其到2027年实现40亿美元收入的目标——这一决定主要源于对该药物的竞争威胁。
火箭制药为罕见遗传病克雷萨迪上市做准备
FDA将于3月28日或之前对火箭制药公司(Rocket Pharmaceuticals)的克雷萨迪(Kresladi)做出审批决定，该药物用于治疗白细胞黏附缺陷-I型(LAD-I)。
全球至少报告了300例LAD-I病例，这是一种主要影响儿童的罕见遗传病。其特征是免疫系统功能障碍，表现为反复严重感染，且常致命。克雷萨迪通过递送功能正常的ITGB2基因来治疗LAD-I，该基因编码免疫细胞上的一种关键表面蛋白。
2023年10月发布的关键性I/II期数据显示，输注后12个月的总体缓解率达到100%。火箭随后提交了FDA审批申请，但因生产制造问题于2024年6月被拒。监管机构于2025年10月接受了该公司的重新提交申请。
克雷萨迪获得LAD-I适应症将为火箭带来急需的胜利，该公司去年经历了一系列挫折和重组。2025年5月，FDA在一名患者因急性全身感染死亡后，暂停了该生物技术公司的Danon病基因疗法RP-A501。几个月后，这一暂停被解除。
随后在2025年10月，火箭撤回了针对范可尼贫血的基因疗法mozafancogene autotemcel的生物制品许可申请。该公司当时表示，撤回是出于"业务和战略考虑"，并指向先前的重组计划。
节奏制药在罕见肥胖症延期审批后寻求维持发展势头
节奏制药公司(Rhythm Pharmaceuticals)正寻求将其MC4受体激动剂伊姆西维(Imcivree)的标签扩展至获得性下丘脑性肥胖——一种与脑损伤相关的严重罕见过度体重增加类型。该申请目前处于FDA延长审查期，预计将于3月20日做出决定。
位于大脑底部的下丘脑负责调节激素，包括参与食欲和代谢的激素。下丘脑损伤可能导致这些活动失调，某些情况下会引发肥胖。患有此类下丘脑性肥胖的患者常伴有2型糖尿病、脂肪肝疾病和睡眠问题。
伊姆西维通过皮下注射给药，通过激活MC4受体发挥作用，该受体有助于调节饥饿感、饱腹感和能量消耗。去年4月发布的III期TRANSCEND研究数据显示，52周时伊姆西维使体重指数降低了16.5%，而安慰剂组则增加了3.3%。
斯特弗尔(Stifel)分析师在4月7日致投资者的报告中表示，这一益处"在高度难治的患者群体中表现突出"。
伊姆西维于2020年11月首次获批，用于经基因检测确认因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致肥胖的6岁及以上患者。2024年获得适应症扩展，将适用年龄下限降至2岁。
阿尔德亚的干眼症药物能否第三次获批？
本清单最后是一项监管之路坎坷的药物：阿尔德亚治疗公司(Aldeyra Therapeutics)的雷普罗萨拉普(reproxalap)，拟用于治疗干眼症。FDA审查正在进行中，预计将于3月16日或之前做出决定。
阿尔德亚自2023年起一直寻求FDA对雷普罗萨拉普的批准。当年11月，监管机构拒绝了该药物，指出阿尔德亚未能充分证明雷普罗萨拉普对干眼症关键症状的益处。当时，该机构要求"至少再进行一项充分且设计良好的对照研究，以证明对干眼症眼部症状治疗的积极效果"。
在重新提交的申请中，阿尔德亚提供了来自晚期干眼舱研究的数据，显示雷普罗萨拉普显著改善了患者的舒适度。但FDA再次表示不满，于去年4月发出第二次拒绝。监管机构当时表示，阿尔德亚"未能在充分且设计良好的对照研究中证明疗效"，并要求再进行一项研究。
2025年7月，阿尔德亚提交了另一份申请，补充了"一项达到主要终点(减少眼部不适)的单个临床试验"数据。FDA原定于12月16日公布决定，但要求提供一项未达到主要终点的实地研究数据。2025年5月的初步结果显示，雷普罗萨拉普在干眼症疗效方面"数值上具有支持性"，但未能达到统计学显著性。
为给予监管机构足够时间评估提交材料，雷普罗萨拉普的审查延长了三个月。
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