处方药用户付费法案（PDUFA）日期指美国食品药品监督管理局（FDA）审查新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并作出最终上市审批决定的截止期限。通常审查期为药物申请获受理后的10个月；若获优先审评资格，审查期则缩短至受理后的6个月。
普洛扎西兰用于家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：2025年11月18日
FDA正在审查普洛扎西兰治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药申请。FCS患者因脂蛋白脂肪酶基因突变导致乳糜微粒在血浆中蓄积，引发严重高甘油三酯血症。
普洛扎西兰是一种在研RNA干扰治疗药物，旨在减少肝脏产生的载脂蛋白C-III（调控血液甘油三酯代谢的蛋白质）。
该申请基于III期PALISADE试验数据，该试验纳入75名FCS成年患者。结果显示，与安慰剂相比，普洛扎西兰治疗显著降低甘油三酯水平、载脂蛋白C-III水平以及急性胰腺炎发病风险。
西贝普利单抗用于免疫球蛋白A肾病
PDUFA日期：2025年11月28日
FDA已受理西贝普利单抗的优先审评申请。西贝普利单抗是一种在研单克隆抗体，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）。
该药物通过结合并抑制增殖诱导配体（APRIL）活性发挥作用，而APRIL在IgAN（一种进行性自身免疫性慢性肾病）的病理机制中起关键作用。申请依据包括III期VISIONARY试验和II期ENVISION试验数据。
VISIONARY试验（n=530）表明，治疗9个月后，西贝普利单抗显著降低24小时尿蛋白肌酐比值（主要终点）。ENVISION试验（n=155）显示，治疗12个月后，西贝普利单抗显著减少蛋白尿（主要终点）并更有效稳定估算肾小球滤过率（次要终点）。
塞瓦伯替尼用于HER2突变非小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年11月28日
塞瓦伯替尼是一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂，拟用于既往接受过系统治疗的晚期HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
新药申请基于I/II期SOHO-01试验数据，该试验评估了塞瓦伯替尼对既往接受过一种或多种系统治疗且未使用过HER2靶向疗法的HER2激活突变晚期NSCLC患者的效果。
最新分析显示，在81名患者队列中，研究者评估的客观缓解率达59.3%（95%置信区间：47.8-70.1），其中1名患者达到完全缓解。疾病控制率（定义为确认缓解或持续稳定≥12周）为84.0%（95%置信区间：74.1-91.2）。
纳维培格利肽（TransCon CNP）用于软骨发育不全
PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前药。FDA正在审查该在研药物对软骨发育不全儿童的治疗申请，该罕见遗传病可导致不成比例的身材矮小及相关严重健康并发症。
新药申请基于III期ApproaCH试验数据，该试验纳入84名2-11岁软骨发育不全儿童。结果显示，每周一次TransCon CNP治疗在52周时显著提升年化生长速率（主要终点）。
其他生长参数（包括身高Z评分，次要终点）也观察到统计学显著改善。52周骨形态计量数据显示，与安慰剂相比，TransCon CNP改善了下肢力线和比例生长，并扩大了脊髓管尺寸。
齐夫托米尼布用于NPM1突变急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已受理齐夫托米尼布的优先审评申请。齐夫托米尼布是一种口服menin抑制剂，拟用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变急性髓系白血病（AML）成人患者。
新药申请包含II期KOMET-001试验数据，该试验评估了齐夫托米尼布在NPM1突变R/R AML患者中的效果。33%的受试者既往接受过≥3线治疗，59%曾使用过维奈托克。
结果显示，试验达到主要终点：完全缓解（CR）与伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达23%。21名达到CR/CRh的患者中，13名为CR，8名为CRh。在预设亚组（如既往造血干细胞移植、既往维奈托克治疗、FLT3/IDH共突变）中，CR/CRh率均保持一致。
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