美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予Genascence公司研发的基因疗法GNSC-001再生医学先进疗法（RMAT）认定。该疗法用于治疗膝骨关节炎（OA），其作用机制是阻断白细胞介素1（IL-1）。此前，该疗法已于去年获得FDA的快速通道（Fast Track）认定。GNSC-001是一种重组腺相关病毒载体，表达优化的人类白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），这是一种天然存在的蛋白，能够阻断IL-1信号传导。
IL-1被认为是导致骨关节炎发病的关键介质之一，可引发炎症、关节疼痛和软骨破坏。GNSC-001的设计目标是通过单次关节内注射，在受影响的关节中实现对IL-1的长期、持续抑制。
Genascence公司的创始人兼首席执行官托马斯·查尔伯格（Thomas Chalberg）博士表示：“GNSC-001是首个在单次给药后可长期维持治疗水平IL-1Ra表达、从而抑制致病性IL-1的OA疗法。FDA授予GNSC-001 RMAT认定，突显了迄今为止临床数据的坚实基础，也认可了其在转变OA治疗模式方面的潜力。我们期待与FDA密切合作，以加速GNSC-001的后期临床开发，为这种致残性疾病患者带来新的治疗选择。”
截至目前，GNSC-001已在两项人体临床试验中进行研究。第一阶段研究是一项单中心、开放标签、剂量递增试验，共纳入9名膝骨关节炎患者。随后的DONATELLO Ib期临床试验则是一项双盲、安慰剂对照、剂量探索研究，旨在评估GNSC-001单次关节内注射在膝骨关节炎患者中的安全性、耐受性和药效动力学。该试验在美国10个中心共招募了67名受试者。
RMAT认定是FDA根据《21世纪治愈法案》设立的一项特殊计划，旨在加快有前景的细胞和基因疗法的开发与审评进程。FDA授予RMAT认定的药物候选产品需显示出治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命疾病的潜力，并满足未满足的医疗需求。RMAT认定为申办企业提供了快速通道和突破性疗法认定项目的相关益处。
此外，RMAT认定还为再生医学产品提供了加速开发和审评的路径，包括早期和密集的FDA指导、潜在的加速批准和优先审评资格，以及滚动审评的可能性。
Genascence指出，目前尚无已知可改变或延缓骨关节炎进展的疗法。
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