美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Tovecimig (CTX-009)用于胆道癌(BTC)患者治疗的孤儿药资格认定，这是由开发该实验性双特异性抗体的Compass Therapeutics公司宣布的。
这一资格认定得到了**COMPANION-002 2/3期临床试验(NCT05506943)**数据的支持。该试验先前报告的发现表明，在晚期胆道癌患者中，将Tovecimig添加到紫杉醇中显著改善了总体缓解率(ORR)，优于单独使用紫杉醇。
Cholangiocarcinoma Foundation首席医疗官Juan Valle博士在新闻稿中表示："作为一名行医超过20年的临床医生，我亲眼见证了胆道癌是一种多么具有挑战性的疾病。目前患者的治疗选择有限，绝大多数二线治疗患者根本没有获批的替代治疗方案。"他补充道："每一个统计数据背后都有一个真实的人——一位母亲、父亲、亲戚或朋友，他们正在为争取更多时间而奋斗。每一项研究性试验都有助于推进新的治疗方案，我期待继续关注Tovecimig的进展。"
COMPANION-002试验
Tovecimig同时抑制两种对肿瘤血管生成至关重要的通路——DLL4和VEGF-A。临床前和临床数据表明，双重阻断能够产生比单独抑制任一通路更大的抗肿瘤活性，包括在VEGF耐药环境中。
正在进行的COMPANION-002 2/3期试验将接受吉西他滨和铂类化疗后进展的二线晚期BTC患者随机分配至Tovecimig加紫杉醇组与单独紫杉醇组。该试验纳入患者时不考虑生物标志物状态，使结果能够广泛适用于社区实践中所见的患者群体。
2025年4月公布的初步数据显示，主要终点ORR取得统计学显著改善：联合组为17.1%，而单独紫杉醇组为5.3%(P=0.031)，所有反应均经过独立盲法中央放射学审查确认。联合治疗组的疾病进展率也明显更低：16.2%对对照组的42.1%，表明该方案除了提高缓解率外，还具有显著的疾病控制效果。
要符合入组资格，患者需满足以下条件：年龄至少18岁，经组织学或细胞学确诊为不可切除的晚期、转移性或复发性胆道癌。其他入组要求包括：一线吉西他滨和铂类化疗后确认疾病进展，至少有一个符合RECIST v1.1标准的可测量病灶，以及ECOG体能状态评分0或1。
入组患者按2:1比例随机分配，接受Tovecimig加紫杉醇联合治疗(n=111)或单用紫杉醇(n=57)。紫杉醇以80 mg/m²剂量在每个28天周期的第1、8和15天静脉给药，而Tovecimig则在相同周期的第1和15天以10 mg/kg剂量静脉给药。
最初分配至单用紫杉醇组的参与者，在经中心确认疾病进展后，可交叉至含Tovecimig的治疗组，前提条件是继续满足原始入组标准。该试验的次要终点包括疾病控制率、耐受性以及患者报告的与健康相关的生活质量。
COMPANION-002试验的安全性结果与Tovecimig早期研究中先前观察到的一致，未发现新的或意外的安全信号。独立数据监测委员会在四次独立会议中审查了累积的安全数据，每次均认为研究方案应继续进行，无需修改。
Compass公司首席执行官兼董事会副主席Thomas Schuetz博士在新闻稿中表示："我们非常高兴分享COMPANION-002研究中Tovecimig治疗晚期胆道癌患者的积极主要终点数据。我们要感谢所有参与并继续参与本研究的患者及其护理人员。我们相信这些发现凸显了Tovecimig为大多数胆道癌患者提供急需的治疗选择的潜力，这些患者在一线治疗后选择有限。我们期待与监管机构讨论这些数据。"
参考文献
- ABL Bio's US partner wins FDA's orphan drug designation for bile duct cancer drug tovecimig. News release. Korea Biomedical Review. April 8, 2026. Accessed April 8, 2026. [
- Tovecimig (CTX-009) meets primary endpoint in the ongoing randomized phase 2/3 study in patients with biliary tract cancer. News release. Compass Therapeutics. April 1, 2025. Accessed April 8, 2026. [
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