核心要点：
- 贝洛替沙特成为该年龄段首个获批的口服预防治疗药物
- 口服颗粒剂可与水、牛奶或软食同服
- 血管性水肿发作频率降低效果显著且持久
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准贝洛替沙特口服颗粒用于2至12岁以下遗传性血管性水肿患者的预防性治疗，BioCryst制药公司发布的公告证实了这一消息。
BioCryst制药公司总裁兼首席商务官查理·盖耶（Charlie Gayer）向Healio表示："此前，12岁以下患者无论是长期预防还是按需治疗，唯一选择都是静脉输注或皮下注射。"
贝洛替沙特（商品名Orladeyo；BioCryst制药公司生产）自2020年12月起已获准用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的发作预防治疗。
"输液或注射对儿童而言体验不佳，而吞服胶囊对部分患儿也存在困难，因此我们开发了更适于低龄儿科患者的口服颗粒剂型。"盖耶解释道。这种外观如撒剂的颗粒可直接倒入口中，立即用水或牛奶送服，也可撒在一勺软质非酸性食物上服用。
"对于2岁及以上HAE患者，Orladeyo提供了首个且唯一针对该病的口服预防治疗选择。"盖耶强调。
FDA的批准基于APeX-P开放标签试验的中期数据，该试验针对2至12岁以下C1抑制剂缺乏症且入组前6个月内至少发作两次的HAE患儿。此前Healio报道显示，接受贝洛替沙特治疗的患儿在首月及12个月时血管性水肿发作中位数均为零次，且风险获益比良好。
"许多HAE患儿在幼年即开始发作，这不仅带来严重疾病负担，还导致治疗相关困扰，包括需要紧急医疗干预的发作及日常活动受阻（如缺课）。"盖耶指出。BioCryst公司专门针对儿童特殊用药需求开发了此口服颗粒剂型。
"我们期待这种更易服用的治疗方案能使更多患儿受益于预防治疗，有效防止HAE发作。"盖耶表示。目前BioCryst已向欧洲药品管理局和日本药品医疗器械管理局提交2至12岁以下儿科患者的申请，并计划在包括加拿大在内的其他国家继续申报。
专家观点
美国FDA批准贝洛替沙特用于2岁及以上儿童，标志着HAE儿科治疗的重大进步。这是我们首次为该年龄段提供有效的口服预防治疗方案——这一突破真正改变了我们最年幼患者的治疗前景。
历史上，HAE不仅带来显著临床负担，还伴随沉重的治疗负担。此前所有预防方案均需定期无限期使用针头，无论是静脉输注还是皮下注射。
对许多儿童而言，这产生了远超疾病本身的额外情感负担。针头恐惧症、预期性焦虑和治疗疲劳在儿科领域真实存在，常影响用药依从性、生活质量和家庭关系。
贝洛替沙特提供了前所未有的选择：一种非侵入性每日口服药物，在降低发作频率的同时减轻持续注射带来的心理压力。
对家庭而言，这意味着减少治疗争执、减少泪水，重获更多生活常态；对儿童而言，则意味着消除阻碍他们参与活动、享受自由和建立自信的又一道障碍。
作为见证HAE治疗领域过去15年巨变的从业者，这一进展令人振奋。我们已从严重受限、高疾病负担的困境，发展到如今拥有多种靶向有效疗法的选择，最终为最年幼患者带来口服治疗方案。这对临床医生而言是激动人心的时刻，更重要的是为HAE患儿家庭带来充满希望的曙光。
道格拉斯·H·琼斯（Douglas H. Jones）医学博士
全球食物疗法联合创始人
食物过敏支持团队联合创始人兼主席
坦纳诊所落基山过敏中心总监
Healio过敏/哮喘同行观点委员会成员
利益声明： 琼斯表示无相关财务披露。
消息来源
- BioCryst公司公告：FDA批准Orladeyo（贝洛替沙特）成为首个预防遗传性血管性水肿发作的口服日服疗法
【全文结束】
