FDA罕见疾病创新中心
罕见疾病创新、科学与探索（RISE）研讨会更新
RISE研讨会 #1：9月3日
现已开放注册，参加该中心举办的首届RISE研讨会——“崛起：针对小型和逐渐减少人群的罕见病临床试验控制”。可通过此链接注册现场或在线参与。
即将举行的RISE研讨会：
2025年6月13日，FDA罕见疾病创新中心开设了一个公共档案库，以征求未来罕见疾病科学、创新与探索（RISE）研讨会的主题建议，其中包括2025年秋季的一次会议。这些公开研讨会将聚焦于多种疾病或某一类疾病的共同挑战，并探讨不断发展的科学如何提供创新解决方案。优先考虑与多种疾病状态相关或由两个及以上实体联合提交的建议。如需更多信息及提交指南，请查看与此档案相关的《联邦公报》通知。
2025年1月15日，FDA罕见疾病创新中心发布了其战略议程，概述了该中心在成立第一年内计划采取的行动，强调了罕见病社区的广泛参与，同时回应了关于中心最终结构和项目的疑问。该战略议程反映了与更广泛的罕见病社区的深度合作与输入。
访问战略议程
美国食品药品监督管理局（FDA）的核心使命之一是与患者及其护理人员互动，了解他们的独特视角和经验，并在审查罕见病患者的医疗产品时始终将其放在首位。
据估计，超过10,000种罕见疾病影响着美国3,000多万人，约占总人口的十分之一，其中约一半是儿童。许多罕见疾病和病症具有生命威胁性，且大多数尚未有获批的治疗方法。
FDA成立了罕见疾病创新中心（简称“中心”），作为生物制品评价与研究中心（CBER）和药物评价与研究中心（CDER）之间的协作与连接点，目标是最终改善患者的结果。尽管该中心将覆盖各类罕见疾病，但其重点将放在针对小规模人群的产品，或那些自然病史变化不定且尚未完全理解的疾病。
该中心由生物制品评价与研究中心（CBER）和FDA药物评价与研究中心（CDER）的主任共同领导，并与FDA设备与放射健康中心、肿瘤卓越中心、孤儿产品开发办公室以及组合产品办公室密切合作。
联系中心
RDInnovationHub@fda.hhs.gov
相关资源
- CBER罕见病项目
- CDER加速罕见病治疗（ARC）项目
- FDA之声：FDA在建立罕见疾病创新中心方面迈出令人兴奋的步伐
- FDA之声：FDA罕见疾病创新中心致力于提升和推进患者结果
- 公开会议：通过FDA罕见疾病创新中心推动罕见病治疗进展
- 关键会议主题
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