多数获批癌症药物存在临床试验不确定性

Many Approved Cancer Drugs Have “Clinical Trial Uncertainties”  - Oncology Nurse Advisor

珍·史密斯

| 发布日期 2025年9月23日

根据研究人员的说法，2019年至2022年间在美国获批的大多数癌症药物存在“临床试验不确定性”，这些问题源于“与试验设计、执行、分析或报告相关的关于药物有效性和安全性的缺陷”。他们在《美国医学会杂志》上报告了这些发现。

在这项研究中，研究人员分析了2019年至2022年间由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的52种癌症药物。这些批准基于56项试验的结果。截至2025年4月，51项试验（涉及48种药物）的结果已发表在期刊上，并被纳入国家综合癌症网络（NCCN）指南。

研究人员指出，48种可评估的癌症药物中，38种（79.2%）存在临床试验不确定性，“例如未验证的终点指标、有限的长期数据或仅基于单次试验获批”。

总体而言，与这38种药物相关的不确定性共有94项。然而，53%的期刊出版物和47%的NCCN指南未提及任何这些不确定性。

在38种癌症药物中，37%在NCCN指南中被推荐为1类高级别证据，58%被推荐为2A类证据，5%未被推荐。

研究人员写道，这些结果表明，“医生在开药决策时可能未意识到FDA已识别的重要临床试验局限性”。

他们指出，研究报告指南“并未一致要求披露关键临床试验不确定性”，且“期刊编辑、同行评审员和指南制定者无法获取FDA评审人员可获得的个体参与者层面数据”。

因此，研究人员建议FDA“使其效益-风险评估更易于访问和用户友好”，报告指南“应一致要求披露关键临床试验不确定性”，以及指南制定者“系统地将FDA评估纳入其建议”。

披露声明：本研究未列出资金来源。部分研究作者披露了利益冲突。请参阅原始参考文献以获取完整披露。

本文最初发表于Cancer Therapy Advisor

参考文献：

Cherla A, Wagner AK, Wouters OJ, 等. 期刊出版物和临床指南中新型癌症药物的临床试验不确定性报告. 《美国医学会杂志》. 2025年9月3日在线发表。

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