在美国，年龄相关性黄斑变性是60岁以上人群不可逆视力丧失的主要原因之一。该疾病影响视网膜的中央部分，即黄斑区域。此区域密集分布着负责高分辨率彩色视觉的感光细胞。
约2000万美国成年人患有某种形式的年龄相关性黄斑变性（AMD）。尽管患者无法看清正前方物体，但周边视力保持正常。
现有治疗方法仅能延缓疾病进展，尚无任何疗法能够恢复已丧失的视力。
发表于《细胞干细胞》期刊（DOI:10.1016/j.stem.2025.08.012）的研究显示，研究人员在1/2a期临床试验中使用了从成人遗体眼部组织提取的视网膜色素上皮干细胞。此类早期阶段试验主要用于评估治疗方案的安全性。黄斑变性主要分为干性和湿性两种类型。
超过90%的患者罹患干性黄斑变性，其病理机制为视网膜色素上皮细胞功能障碍并最终丧失。在疾病早期阶段，这些细胞功能异常；晚期则完全死亡且无法再生。随着病情发展，眼球中央区域多个病灶会逐渐丧失这些关键细胞。
本研究中，晚期干性AMD患者接受了源自眼库组织的移植干细胞治疗。这些经过特化的成人干细胞具有定向分化能力，仅能发育为视网膜色素上皮细胞。
六名患者通过眼科手术接受了最低剂量的移植干细胞（50,000个细胞）。所有患者均未出现严重炎症反应或肿瘤形成，证实治疗方案的安全性。值得注意的是，接受移植的眼睛视力明显改善，而未手术的对照眼未见改善，表明该方法具有明确的治疗潜力。
研究负责人Rajesh C. Rao医学博士（密歇根大学眼科与视觉科学Leonard G. Miller教授，病理学和人类遗传学副教授）表示："我们对安全性数据感到满意，但更令人振奋的是患者视力的实质性提升。""最严重患者的视力改善程度超出预期，这种程度的视力恢复在晚期干性AMD患者群体中前所未见。"
视力测试显示，低剂量组患者一年后通过标准视力表可多识别21个字母。研究团队目前正在密切监测另外12名接受中剂量（150,000个细胞）和高剂量（250,000个细胞）治疗的患者数据。若安全性得到持续验证，研究团队将推进临床试验下一阶段。
Rao博士补充道："我们衷心感谢所有参与者的贡献，他们帮助我们验证这种干预措施能否成为未来的安全疗法。""此类美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究将推动再生医学领域的先进治疗发展，我们很荣幸能在密歇根大学开展这项全球首次人体临床试验。"
参考文献： Rao RC, Arduini BL, Borden S, 等. 干性年龄相关性黄斑变性患者RPESC-RPE移植的安全性和耐受性：低剂量临床结果. 《细胞干细胞》. 2025. doi: 10.1016/j.stem.2025.08.012
【全文结束】
