一种名为Rusfertide的新药在针对真性红细胞增多症（polycythemia vera）的临床试验中展现出 promising results（显著效果）。真性红细胞增多症是一种罕见且危及生命的血液癌症，该药物成功降低了红细胞的过量生成——这正是疾病及其严重并发症的主要成因。
此项由西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）研究人员主导的试验纳入70名依赖放血疗法（phlebotomy）的患者。放血疗法是通过移除体内血液来降低血容量的常规操作。患者接受为期28周的Rusfertide注射治疗，并持续监测血细胞计数和症状变化。发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）的研究结果显示，Rusfertide能有效减少放血治疗需求并显著提升患者生活质量。该药物安全性良好，大多数患者耐受性佳。
治疗真性红细胞增多症的新方法
真性红细胞增多症属于慢性骨髓增殖性肿瘤（chronic myeloproliferative neoplasm）范畴，这类疾病影响骨髓中血细胞的生成过程。在真性红细胞增多症患者体内，骨髓过度生产红细胞，导致血液变得浓稠粘滞，进而增加血栓、心脏病发作、中风及其他严重并发症的风险。
该疾病在美国发病率约为每10万人1-3例，通常在中老年人群中确诊。现有疗法包括阿司匹林、降低红细胞计数的药物以及放血疗法。然而这些治疗手段存在局限性和副作用，许多患者仍无法有效控制病情且预后不佳。
Rusfertide是一种创新药物，通过结合铁调素（hepcidin）——一种调节人体铁代谢的关键蛋白质——发挥作用。通过提升铁调素水平，Rusfertide限制了红细胞生成所需的铁元素供应，从而降低红细胞计数并缓解真性红细胞增多症症状。
血液癌症研究的重大突破
该研究首席作者、西奈山医院医学副教授兼住院肿瘤科医学主任玛丽娜·克雷米安斯卡娅博士（Dr. Marina Kremyanskaya）表示："Rusfertide通过独特机制限制血细胞生成所需的铁元素供应，代表了治疗真性红细胞增多症的重要进步。在后续临床研究证实后，这种注射制剂有望成为医生与患者长期难以控制该疾病的有效治疗工具。"
她特别感谢合作研究者——西奈山伊坎医学院医学教授、骨髓增殖性肿瘤专家罗纳德·霍夫曼博士（Dr. Ronald Hoffman）和铁代谢领域专家耶莱娜·金兹伯格博士（Dr. Yelena Ginzburg）的贡献："这项开创性工作离不开他们的紧密协作，我们成功将实验室发现从 bench（实验台）推进至 bedside（临床应用）。"
研究数据显示，在28周剂量探索期，该药物使患者红细胞压积（hematocrit）水平持续稳定控制在45%以下；在12周撤药期，其效果显著优于安慰剂。伴有严重症状（如皮肤瘙痒、夜间盗汗、注意力不集中和疲劳）的高负担患者在Rusfertide治疗后症状明显改善，且药物耐受性良好。
Rusfertide是一种可由患者居家自行注射的药物。其作用机制是模拟肝脏产生的铁调素激素——该激素是铁转运的核心调节因子。药物以剂量依赖性方式阻断铁向血液的输出，造成功能性铁缺乏，从而减少红细胞生成。
"Rusfertide在实现真性红细胞增多症患者红细胞压积长期控制方面展现出巨大潜力。同样重要的是，它显著降低了重复放血治疗的需求，部分患者甚至在两年半以上的时间内几乎无需接受该操作，"克雷米安斯卡娅博士强调。
目前，由西奈山医学院再次牵头的全球多中心三期临床试验正在进行中。研究人员旨在验证Rusfertide在真性红细胞增多症患者中的长期有效性和安全性，并探索其在其他血液疾病的潜在应用价值。
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