Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的细胞治疗候选药物Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）的完整回应信（CRL）。
在CRL中，FDA表示已经完成了对申请的审查，但由于缺乏充分的有效性证据和需要额外的临床数据，目前形式的BLA无法获得批准。CRL还提到了申请中的化学、制造和控制（CMC）部分存在一些未解决的问题，Capricor认为这些问题大部分已经在之前的沟通中得到了解决。然而，由于CRL的发布时间，这些材料未被FDA审查。FDA确认将在重新提交后重新启动审查时钟。此外，该机构提供了公司请求召开A类会议讨论未来路径的机会。Capricor计划进一步与FDA合作，以确定适当的下一步行动。
Capricor的Deramiocel BLA在2025年3月获得了优先审查资格，并得到了HOPE-2试验的数据、其开放标签扩展（OLE）以及来自FDA资助数据集的自然历史比较的支持。
“我们对FDA的这一决定感到惊讶。在整个过程中，我们遵循了他们的指导。在CRL之前，审查进展顺利，包括成功的预许可检查和中期审查的完成，”Capricor的首席执行官Linda Marbán博士说。“Capricor计划提交3期HOPE-3临床试验的数据，以提供来自充分且良好对照研究的额外有效性证据。HOPE-3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，涉及104名患者，主要结果预计在2025年第三季度公布。我们相信，这些数据如果积极，加上我们现有的长期临床结果，显示心脏稳定、骨骼肌功能的保持以及一致的安全性概况，可能支持解决FDA对DMD相关心肌病治疗提出的问题。尽管这一决定出乎意料，我们仍然致力于DMD社区，努力使Deramiocel通过审批流程。”
电话会议和网络广播
要参加电话会议，请拨打1-800-717-1738（国内）或1-646-307-1865（国际），并引用会议ID：30613。参与者可以通过上述号码拨入与操作员通话，或点击“Call me™”链接以获得即时访问。要通过网络广播参与，请点击此处访问直播流。网络广播的回放将在直播结束后提供，并可在公司网站上访问。
关于HOPE-3 3期试验
HOPE-3是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，评估Deramiocel在DMD患者中的安全性和有效性。符合资格标准的非行走和行走男孩被随机分配接受Deramiocel或安慰剂，每3个月一次，共4次剂量，研究的前12个月。大约104名合格的研究对象已加入双队列研究。有关此研究的更多信息，请访问（NCT05126758）。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。它是由功能性肌营养不良蛋白的缺失引起的，肌营养不良蛋白是肌肉细胞中的关键结构蛋白。DMD在美国影响约15,000人，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的退化导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球衍生细胞（CDCs）组成，这是一种罕见的心脏细胞，已在临床前和临床研究中显示出在保存DMD等肌营养不良症的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDCs通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡来作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合而非促炎的表型。CDCs已在超过250篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多个临床试验中给予超过250名人类受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药认定。此外，它在美国获得了再生医学先进疗法（RMAT）认定，在欧洲获得了先进治疗药物产品（ATMP）认定，并获得了FDA授予的罕见儿科疾病认定，这可能使Capricor在获得批准后有资格获得优先审查凭证。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 是一家致力于推进变革性细胞和外泌体治疗以重新定义罕见疾病治疗格局的生物技术公司。我们的创新前沿是我们主要的产品候选药物Deramiocel，这是一种同种异体心脏来源的细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，Deramiocel在保存DMD等肌营养不良症的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前正处于杜氏肌营养不良症治疗的晚期开发阶段。Capricor还在利用其外泌体技术的力量，使用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗剂的靶向递送，以潜在治疗和预防多种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人群开辟变革性治疗的道路。有关更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和Twitter上关注Capricor。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿中有关Capricor产品候选药物的功效、安全性和预期用途的声明；发现努力和临床试验的启动、进行、规模、时间和结果；临床试验的入组速度；有关监管文件、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议的日期；财务前景声明；所需监管检查可能延迟或未成功的潜在可能性，这将延迟或阻止产品批准；实现产品里程碑和从商业伙伴处获得里程碑付款的能力；有关当前和未来合作活动和商业权利所有权的计划；潜在的未来协议；知识产权权利的范围、期限、有效性和可执行性；未来收入流和预测；以及有关Capricor管理层未来预期、信念、目标、计划或前景的任何其他声明，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。任何非历史事实的陈述（包括包含“believes”、“plans”、“could”、“anticipates”、“expects”、“estimates”、“should”、“target”、“will”、“would”和类似表达的陈述）也应被视为前瞻性声明。有许多重要因素可能导致Capricor的实际结果或事件与这些前瞻性声明中表明的结果或事件有实质性差异。有关可能影响Capricor业务的其他风险的更多信息，请参见Capricor于2025年3月26日向证券交易委员会提交的截至2024年12月31日年度的Form 10-K年度报告，以及Capricor于2025年5月14日提交的截至2025年3月31日季度的Form 10-Q季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性声明均基于Capricor在本新闻稿发布之日的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性声明的义务。
Capricor已与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，独家商业化和分销Deramiocel用于美国和日本的DMD治疗，前提是获得监管批准。Deramiocel是一种研究性新药（IND），尚未获得任何适应症的批准。BMD和Capricor的任何基于外泌体的候选药物尚未获得临床使用的批准。
如需更多信息，请联系：
Capricor媒体联系：
Raquel Cona
KCSA Strategic Communications
rcona@kcsa.com
212.896.1204
Capricor公司联系：
AJ Bergmann，首席财务官
abergmann@capricor.com
858.727.1755
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