Myrtelle公司（“Myrtelle”或“公司”），一家致力于革新神经退行性疾病治疗的临床阶段基因疗法公司，于2025年7月8日宣布正式启动其针对Canavan病（CD）开发的首例寡营养型重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法产品的商业化生产。这一里程碑式的成就使Myrtelle的疗法更接近市场及急需治疗的患者。
该生产项目正在与两家全球领先的基因疗法基础设施公司——Charles River和**Viralgen Vector Core（AskBio Inc.的子公司）**进行战略合作。三方共同设定了病毒载体创新的新标准，将Myrtelle的专有科学与Charles River在英国Keele的CDMO卓越中心的GMP质粒制造与分析能力相结合，并依托Viralgen在西班牙San Sebastián的世界级设施进行尖端GMP载体生产。
“这对Myrtelle和整个Canavan病社区而言是一个变革性的时刻，” Myrtelle首席执行官Adrian Stecyk表示，“启动商业化生产标志着我们大胆愿景的实现——将深厚的科学创新转化为现实世界的疗法。在Charles River和Viralgen的支持下，我们将以精准、可扩展性和速度提供改变生命的治疗方案。”
这一举措的核心是MYR-101，Myrtelle的开创性rAAV-Olig001-ASPA基因疗法。MYR-101具有针对少突胶质细胞的独特趋向性——这些细胞负责生成髓鞘，在Canavan病中受损。MYR-101旨在通过恢复ASPA酶功能并支持正常脑部发育，直接解决疾病的遗传根源。这种靶向方法不仅可能阻止疾病进展，还能通过髓鞘再生实现真正的神经修复。
“每一天、每一小时、每一分钟都关乎拯救生命，Charles River团队非常荣幸能够在这一关键阶段继续支持Myrtelle，” Charles River全球制造高级副总裁Kerstin Dolph表示，“Myrtelle的突破性项目体现了基因疗法从概念迈向商业化的进步，我们很自豪能参与其中，为受Canavan病影响的患者和家庭带来希望。”
“Viralgen的使命是通过我们的制造科学改变人们的生活，” Viralgen首席执行官Jimmy Vanhove表示，“Myrtelle在Canavan病方面的工作令人惊叹，我们深感荣幸能够贡献我们的专业知识，推进GMP生产，助力这一疗法成为现实。”
Myrtelle的基因疗法项目在多个领域持续取得进展。公司正按计划完成监管文件提交，并为商业化上市做准备，等待最终批准。MYR-101被选为FDA 支持罕见病疗法临床试验（START）试点项目的四个项目之一，该项目旨在通过加强监管沟通和灵活性来加速严重罕见病治疗的开发。
此外，Myrtelle的rAAV-Olig001-ASPA基因疗法还获得了多项国际重要认定，包括：
- 美国FDA授予的RMAT（再生医学先进疗法）、孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认定
- 欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药认定和ATMP分类
- 英国药品和健康产品管理局（MHRA）授予的**创新许可与准入途径（ILAP）**地位
随着商业化生产的启动，Myrtelle正加速实现其目标——推出首个获批的Canavan病疗法，开启罕见神经退行性疾病治疗的新篇章，并为全球患者和家庭传递深切的希望。
关于Myrtelle
Myrtelle是一家专注于开发神经退行性疾病变革性治疗的基因疗法公司。公司拥有专有平台、知识产权以及一系列支持创新基因疗法的项目和技术。Myrtelle已与辉瑞公司（Pfizer Inc.）达成独家全球许可协议，用于其Canavan病项目。欲了解更多信息，请访问公司网站：[www.myrtellegtx.com](
关于Canavan病
Canavan病（CD）是一种致命的儿童遗传性脑病，由ASPA基因突变引起，导致少突胶质细胞无法正常表达天冬氨酸酰胺酶（一种关键酶）。正常的天冬氨酸酰胺酶表达缺失对大脑生物能量和发育产生负面影响，包括髓鞘生成。CD患者出生时即受影响，但可能在几个月大时才开始出现症状。典型的初始表现包括头部控制不佳、头部异常增大、眼球追踪困难、过度易怒、肌肉张力严重下降，以及未能达到如翻身、坐立和行走等运动里程碑。随着疾病进展，癫痫、痉挛、吞咽困难和整体肌肉恶化相继出现，大多数受影响儿童在约10岁时会发展出危及生命的并发症。目前，尚无治愈CD的方法，仅提供姑息治疗。
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