Lexeo Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：LXEO），一家专注于开发心血管疾病创新疗法的基因医学公司，近日宣布其候选药物LX2006获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。这一认定基于LX2006在弗里德赖希共济失调（FA）相关心脏和神经功能指标上的临床证据。此外，LX2006还被选中参与FDA化学、制造和控制（CMC）发展与准备试点（CDRP）计划，旨在加快临床试验的研发进程并更早为患者提供治疗。
Lexeo Therapeutics首席开发官Dr. Sandi See Tai表示：“突破性疗法认定是一个重要的里程碑，这表明了LX2006的潜力以及迄今为止产生的临床证据的强度。我们对LX2006在心脏健康关键指标上的影响感到振奋，尤其是在目前尚无有效治疗FA心肌病的情况下——FA心肌病是导致FA患者死亡的主要原因。我们也对FA整体功能指标的改善感到乐观，并期待通过突破性疗法认定和CDRP计划与FDA继续合作，尽快将这一潜在疗法带给患者。”
FDA的决定基于中期临床数据，这些数据显示接受LX2006治疗后，患者的心脏生物标志物和心脏及神经功能指标均出现了显著的临床改善。所有接受治疗三个月后进行心脏活检的参与者均观察到frataxin蛋白表达增加。截至目前，已有17名参与者在两项试验中接受了治疗，包括Lexeo赞助的SUNRISE-FA 1/2期临床试验（NCT05445323）和威尔康奈尔医学院发起的1A期试验（NCT05302271）。Lexeo目前正在招募一项前瞻性自然史研究CLARITY-FA，作为注册研究的外部对照组。公司预计将在2026年初启动注册研究，并正在积极与FDA合作以最终确定统计分析计划（SAP）。
突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的在研疗法的开发和审查，前提是初步临床证据表明该疗法可能比现有疗法有显著改进。此认定是对LX2006此前获得的再生医学先进疗法（RMAT）认定、孤儿药认定和快速通道认定的补充。CDRP计划由FDA设立，旨在加速具有快速临床开发时间框架的在研疗法的CMC开发。该计划通过加强FDA与申办方之间的沟通，特别是针对CMC开发，以实现尽早为高需求领域的患者提供有前景的疗法。
关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段基因医学公司，致力于通过开创性科学重塑心脏健康，从根本上改变心血管疾病的治疗方法。公司正在推进一系列针对疾病根本遗传原因的候选疗法，包括用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的LX2006、用于治疗plakophilin-2（PKP2）致心律失常性心肌病的LX2020以及其他针对高需求领域疾病的产品。
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