Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR），一家致力于开发针对罕见疾病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，于今天宣布，它已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于Deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）的完整回应函（CRL）。Deramiocel是公司主要的细胞治疗候选药物，用于治疗与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
在CRL中，FDA表示已经完成了对申请的审查，但由于未能满足疗效的实质性证据法定要求，并需要更多的临床数据，因此目前无法批准该BLA。此外，CRL也提到了申请中化学、制造和控制（CMC）部分的某些未决事项，其中大多数Capricor认为已经在与FDA的先前沟通中予以解决。然而，由于CRL的发布时间，这些材料并未得到FDA的审查。FDA确认将在重新提交后重启审查计时。此外，该机构还提供了公司请求A类会议的机会以讨论前进的道路。Capricor计划进一步与FDA沟通以确定适当的下一步行动。
Capricor关于Deramiocel的BLA于2025年3月获得优先审评资格，并得到了HOPE-2试验及其开放标签扩展（OLE）以及FDA资助数据集的自然历史比较数据的支持。
“我们对FDA的这一决定感到意外。在整个过程中，我们一直遵循他们的指导。在CRL发布之前，审查进展顺利，包括成功的预许可检查和中期审查完成，”Capricor首席执行官Linda Marbán博士说道。“Capricor计划提交III期HOPE-3临床试验的数据，以提供来自充分且良好控制研究的额外疗效证据。HOPE-3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，涉及104名患者，预计在2025年第三季度公布主要结果。我们相信，这些数据，如果结果积极，加上我们已有的长期临床结果，显示心脏稳定、骨骼肌功能的保留以及一致的安全性概况，将有助于解决FDA针对DMD相关心肌病治疗提出的问题。虽然这是FDA出乎意料的决定，但我们仍然致力于DMD社区，将继续推动Deramiocel通过审批流程。”
电话会议和网络直播
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关于HOPE-3 III期试验
HOPE-3是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，分为两个队列，评估Deramiocel在DMD患者中的安全性和有效性。符合入选标准的非卧床和卧床男孩被随机分配，每3个月接受一次Deramiocel或安慰剂治疗，共计在研究前12个月内接受4次剂量。大约104名符合条件的研究受试者已被纳入该双队列研究。如需了解更多关于此研究的信息，请访问（NCT05126758）。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体遗传疾病，其特征是进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由缺乏功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin）引起，这种蛋白是肌肉细胞中的关键结构性蛋白。DMD在美国影响约15,000人，主要影响男孩。随着时间推移，心肌的退化导致心肌病和心力衰竭，而心力衰竭是DMD患者死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球源性细胞（CDCs）组成，这是一种罕见的心脏细胞，在临床前和临床研究中显示出在保留DMD等肌营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDCs通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡起作用，这些外泌体靶向巨噬细胞，并改变其表达谱，使其呈现愈合而非促炎表型。CDCs已在250多篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多个临床试验中被给予超过250名人类受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此外，它在美国获得了再生医学先进疗法（RMAT）认定，在欧洲获得了先进治疗药物产品（ATMP）认定，并获得了FDA授予的罕见儿科疾病认定，批准后可能使Capricor有资格获得优先审评券。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家致力于推进变革性细胞和外泌体疗法，以重新定义罕见疾病治疗格局的生物技术公司。我们创新的前沿是我们的主要产品候选药物Deramiocel，一种同种异体心脏来源的细胞疗法。广泛的临床前和临床研究显示，Deramiocel在保留杜氏肌营养不良症等肌肉营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor还正在利用其外泌体技术，使用其专有的StealthX平台进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗剂的靶向递送，以潜在地治疗和预防多种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人群开辟变革性治疗的新路径。如需更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和Twitter上关注Capricor。
谨慎声明
本新闻稿中有关Capricor产品候选药物的疗效、安全性及预期用途的声明；启动、进行、规模、时间和发现研究及临床试验的结果；临床试验的招募进度；有关监管文件提交、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管批准或将产品推向市场的能力；生产能力；监管会议日期；财务展望声明；可能需要的监管检查可能被延迟或未成功从而延迟或阻止产品批准的可能性；实现产品里程碑的能力并从商业合作伙伴获得里程碑付款；当前和未来合作活动的计划及商业权利的所有权；未来协议的潜在性；知识产权权利的范围、期限、有效性和可执行性；未来收入流和预测；关于最近完成的发行所得预期用途及发行预期影响的期望；以及任何有关Capricor管理层未来期望、信念、目标、计划或前景的其他声明，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。任何非历史事实的声明（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表达的声明）也应被视为前瞻性声明。有许多重要因素可能导致Capricor实际结果或事件与前瞻性声明中所指示的有重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些和其他风险的更多信息，请参见Capricor于2025年3月26日向证券交易委员会提交的截至2024年12月31日年度的Form 10-K年度报告，以及于2025年5月14日提交的截至2025年3月31日季度的Form 10-Q季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性声明均基于Capricor截至发布日期的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性声明的义务。
Capricor已与Nippon Shinyaku Co., Ltd.（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，独家商业化和分销用于治疗美国和日本DMD的Deramiocel，前提是获得监管批准。Deramiocel是一种研究性新药（IND），尚未获得任何适应症的批准。BMD以及Capricor的任何基于外泌体的候选药物均未获得临床使用的批准。
联系信息
Capricor媒体联系人：
Raquel Cona
KCSA Strategic Communications
rcona@kcsa.com
212.896.1204
Capricor公司联系人：
AJ Bergmann，首席财务官
abergmann@capricor.com
858.727.1755
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