随着阿尔茨海默病目前影响到七百万美国人——达到有史以来最高数字——对新型治疗方法的需求正在不断增长。加州大学欧文分校（UCI）的科学家们发现了一种“开创性”的新疗法来对抗这种疾病。
这种疗法涉及使用干细胞“编程”人类免疫细胞——称为小胶质细胞——以对抗大脑中的痴呆迹象，根据UCI发布的一份新闻稿介绍。
小胶质细胞是中枢神经系统中的免疫细胞，研究人员指出，它们充当着大脑“抵御感染和损伤的第一道防线”。
通过CRISPR基因编辑技术，科学家们对这些细胞进行了改造，使其产生一种名为脑啡肽酶（neprilysin）的酶，这种酶能够分解阿尔茨海默病患者大脑中积聚的有毒β-淀粉样蛋白斑块。
在小鼠的大脑中，改造后的细胞被发现能够保护神经元、减少炎症、降低β-淀粉样蛋白积累并逆转神经退化，研究人员表示。这项由美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究发表在《细胞干细胞》期刊上。
“将生物制剂递送到大脑长期以来一直是主要挑战，因为血脑屏障的存在，”共同作者马修·布卢顿-琼斯（Mathew Blurton-Jones）教授在新闻稿中表示，“我们开发了一种可编程的活体递送系统，通过直接驻留在大脑中，仅在需要的时间和地点作出反应，从而绕过了这一问题。”
研究人员指出，这些编程细胞仅针对淀粉样蛋白斑块，这使得这种方法“高度精准且广泛有效”。
布卢顿-琼斯补充道：“我们开发了一种可编程的活体递送系统，它通过驻留在大脑本身，并仅在需要的时间和地点作出反应，从而解决了这一问题。”
研究还发现，小胶质细胞可能在对抗其他中枢神经系统疾病（如脑癌和多发性硬化症）方面同样有效。
“这项工作开启了一类全新的脑部治疗，”罗伯特·C·斯皮塔勒（Robert C. Spitale）教授在新闻稿中表示，“我们不是使用合成药物或病毒载体，而是招募大脑的免疫细胞作为精准递送工具。”
纽约大学格罗斯曼医学院行为神经学家、同时也是Isaac Health联合创始人兼首席医疗官的乔尔·萨利纳斯（Joel Salinas）博士表示，这项研究展示了高度精准和响应式脑部治疗的“令人印象深刻的可行性证明”。
“最令人兴奋的方面之一是其精准性——这些改造后的细胞不会在整个大脑中释放治疗物质，而是在疾病相关损伤发生的地方激活，”未参与此项研究的萨利纳斯在接受福克斯新闻数字版采访时说道，“这种针对性行动有助于限制对健康脑组织的损害，减少副作用，并将治疗效果集中在最需要的地方。”
尽管结果仍处于早期阶段，且仅限于小鼠实验，萨利纳斯指出，这一策略打开了“充满希望的新途径”。
展望未来，研究人员计划开展人体试验，可能会使用每位患者的干细胞以降低免疫排斥的风险，据新闻稿称。
萨利纳斯表示：“如果未来研究表明这种方法在人体中安全、持久且有效，那么它不仅可能适用于阿尔茨海默病，还可以扩展到其他疾病过程呈斑片状或局部化的病症，例如脑肿瘤、多发性硬化症或其他导致痴呆的神经退行性疾病。”
芝加哥阿尔茨海默病协会科学参与总监考特尼·克洛斯克（Courtney Kloske）博士也审阅了UCI的研究成果。
“随着人口持续老龄化，战略性研究资金投入以拓宽阿尔茨海默病及其他导致痴呆疾病的治疗管线至关重要，”她告诉福克斯新闻数字版，“探索不同的药物递送方法同样重要，例如在这项新发表的研究中展示的使用基因改造细胞的方式。”
克洛斯克指出，这些发现虽充满希望，但仍属初步阶段。“需要进一步研究以确定这种药物递送机制如何影响患有或面临阿尔茨海默病风险的个体，”她表示，“这项研究是在动物模型中进行的；作者强调了将此研究推进至临床试验的重要性，以便更好地了解这种药物递送机制的治疗潜力。”
除了NIH的支持外，这项研究还得到了加利福尼亚再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine）和治愈阿尔茨海默基金（Cure Alzheimer’s Fund）的资助。
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