依氟鸟氨酸Eflornithine

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品
• 来源与性状
  依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种合成的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，通过干扰多胺合成途径发挥治疗作用。其口服制剂为192毫克片剂（IWILFIN），另有局部乳膏剂型（Vaniqa）用于抑制毛发生长。该药物最初研发用于抗寄生虫治疗，后扩展至肿瘤领域。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：依氟鸟氨酸的两种剂型（口服片剂和局部乳膏）均需处方使用，但未涉及麻醉、精神类或放射性成分，故不属于管制药品范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：作为高危神经母细胞瘤维持治疗药物，其通过特异性抑制肿瘤细胞增殖关键酶（鸟氨酸脱羧酶）降低复发风险，且临床研究显示可显著改善无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。

二、核心功效与临床应用

1. 高危神经母细胞瘤的复发风险控制

   • 适应症：FDA批准用于接受过前期多药联合治疗（包括免疫治疗）的高危神经母细胞瘤成人和儿童患者，作为维持治疗以降低复发风险。
   • 作用机制：抑制鸟氨酸脱羧酶，阻断多胺合成，干扰肿瘤细胞增殖及生存。

2. 局部毛发生长抑制

   • 适应症：Vaniqa乳膏用于减少女性面部多余毛发。
   • 作用机制：通过干扰毛囊内多胺代谢，延缓毛发生长周期。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 口服制剂（IWILFIN）：血液学毒性（如贫血、中性粒细胞减少）、胃肠道反应（恶心、腹泻）、听力障碍、肝功能异常。
  • 局部乳膏（Vaniqa）：皮肤刺激（红斑、灼热感）、痤疮、毛囊炎。

• 禁忌与风险

  • 对依氟鸟氨酸或辅料过敏者禁用。
  • 口服制剂需监测血常规、肝功能和听力，避免与耳毒性药物联用。
  • 孕妇及哺乳期妇女慎用，需权衡获益与潜在风险。
  • 局部乳膏仅限外用，避免接触眼、口等黏膜部位。

医疗建议声明

以上信息基于现有研究及临床数据，具体用药方案需由肿瘤科或皮肤科医生根据患者个体情况制定。治疗期间应严格遵循医嘱，定期复诊评估疗效及安全性。