一种药物起效是不够的,它还必须效果显著,并且物有所值,尤其是当我们打算用公共资金资助该治疗时。
这是我们应从加拿大药品局最新报告中汲取的重要启示:该报告建议公共药品计划不应为一种可延缓早期阿尔茨海默病患者认知衰退的新药买单。
部分临床医生和患者团体将拒绝公共资助的决定视为当头一棒。毕竟,lecanemab(商品名Leqembi)是近二十年来首个获批用于治疗阿尔茨海默病的疾病修饰药物。这类清除大脑淀粉样蛋白斑块的单克隆抗体疗法,是我们长期以来对抗痴呆症的最大希望。
然而,迄今为止,它们尚未证明自己已准备好大规模应用。此前,aducanumab(商品名Aduhelm)已遭遇失败;如今lecanemab也仅获得"效果平平"的评价。
在临床试验中,lecanemab确实产生了效果,在18个月期间将轻度症状向更严重阶段的进展延缓了约五个月,后续测试的早期迹象还表明该药物可能更长时间地阻止病情恶化。
但正如加拿大药品局专家组所总结的,"临床意义显著的益处"仍不明确。而观察到的认知与功能衰退延缓效果,伴随着巨大成本。仅药物本身的标价就高达26,500美元,这还只是冰山一角。
lecanemab针对的是特定人群:因阿尔茨海默病导致轻度认知障碍或轻度痴呆的患者。使用前及用药期间需进行一系列昂贵检测,包括心理评估和基因检测以确定患者是否符合用药条件、复杂的静脉给药流程,以及频繁的影像检查。此外,该药物还存在罕见但严重的副作用,尤其对具有阿尔茨海默病遗传易感性的患者。
lecanemab于2025年10月获得加拿大卫生部批准,此前经历了长达两年半的审查。全球约50个国家已批准该药,这凸显了我国药品审批流程的缓慢(但这是另一话题)。药品获批的前提是安全且疗效不低于现有疗法,但并非所有获批药物都应由公共或私人保险资助。
加拿大社会常讨论护理成本,却极少探讨其价值。若要为一种标价30,000美元(附加成本更高)的药物提供公共资金,它必须产生显著的临床影响。
lecanemab既不能治愈阿尔茨海默病,也无法逆转病情或恢复记忆,仅能略微延缓必然进程。对某些人而言,多出五个月相对健康的生活值得付出成本。
目前加拿大仅有九人使用lecanemab,且均为自费。批评者认为CDA的建议造成不平等——只有富人才能受益。这虽属实,但不足以证明动用公共资金为所有符合条件者买单是合理的。
2025年加拿大医疗卫生支出达3990亿加元,其中药品支出530亿加元。通过全民医保为每位加拿大人提供所有可能治疗的资金永远不够。我们必须做出选择——艰难的选择——而这些选择需由科学和良政引导,而非情绪或一厢情愿。
关于lecanemab决策的媒体报道带来一个益处:它激发了更开放的讨论,直面医疗资金有限时的艰难困境。核心问题在于:我们该资助什么、何时资助、为何资助?如何衡量干预措施的成功与否及其成本效益,无论是对个人还是整体社会?
随着基因组学、蛋白质组学、机器人技术和人工智能等领域的突破,治疗方案正变得越来越精准化、个体化,也愈发昂贵。制定资助指导原则变得比以往更为重要。
lecanemab争议的另一教训是:开具药物处方已不再仅关乎药物本身。我们需要基因检测、快速影像诊断、输液诊所等配套基础设施,且不能为每种新药从零搭建。社会亟需针对痴呆症(及许多其他疾病)开发高效、廉价、易用的药物;当这些药物真正到来时,我们必须做好给药和资助的准备。
但在那之前,我们仍需继续说:“抱歉,目前还不够好。”
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