FDA将放弃新药审批中的两项研究要求
美国食品药品监督管理局计划终止新药审批中要求两项严格研究的长期标准
美国食品药品监督管理局专员马蒂·马卡里博士。AL DRAGO/NYT
华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局（FDA）计划放弃其长期执行的标准，即要求通过两项严格研究才能获得新药批准，这是特朗普政府官员承诺加速特定医疗产品上市的最新举措。
FDA专员马蒂·马卡里博士和高级副手维奈·普拉萨德博士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中指出，未来FDA的“默认立场”将要求新药及其他新型健康产品仅需一项研究。
此次公告是马卡里及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例证，其明确目标是削减官僚主义并加速新药上市。自去年四月上任以来，马卡里已推出一系列指令，声称将缩短FDA审查时间，包括强制工作人员使用人工智能，并为服务“国家利益”的新药提供一个月快速审查。
此举与FDA对包括疫苗在内的其他产品采取的更严格审批方式形成对比。
马卡里和普拉萨德在周三发表的文章中表示，放弃两项试验要求反映了现代技术进步，使药物研究变得“日益精确和科学化”。“在此背景下，过度依赖两项试验已无意义，”他们写道，“到2026年，存在强有力的替代方法可确保产品帮助人们延长寿命或改善生活质量，无需再要求制造商重复测试。”
FDA官员预测这一转变将引发“药物开发激增”。
FDA前药物中心主任珍妮特·伍德科克博士表示，该变革合理且反映了FDA数十年来对多种致命疾病（包括癌症）逐步转向依赖单项试验并辅以支持性证据的趋势。“科学观点充分合理：随着我们对生物学和疾病的理解加深，并非所有情况都需要进行两项试验，”在2024年退休前领导FDA药物中心超过20年的伍德科克指出。
药物的两项研究标准可追溯至20世纪60年代初，当时国会通过法律要求FDA在批准新药前审查“充分且设计严谨的研究”数据。数十年来，该机构将此要求解读为至少需要两项研究，理想情况下应包含大量患者和显著随访时间。
要求第二项研究的目的是确认首次试验结果非偶然且可复现。
但自20世纪90年代起，FDA开始越来越多地接受针对罕见或致命疾病的单项研究，因企业常难以在大量患者中进行测试。
过去五年中，每年约60%的首创药物获批基于单项研究。这一转变反映了国会通过的法律，该法律要求监管机构在审查严重或难治性疾病药物时采取更灵活态度。
伍德科克表示，本周三宣布的新政策将主要影响此前不符合简化测试标准的常见疾病药物。“受影响的并非癌症和罕见疾病，”她指出，“该机构早已基于单项试验批准这些药物。”
FDA领导层的最新举措与其在疫苗、基因疗法等治疗领域的近期行动形成反差。
上周，由普拉萨德领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司（Moderna）新型mRNA流感疫苗申请，称其临床试验数据不足；但周三该机构转变立场，表示在莫德纳同意对老年人开展额外研究后将重新审查该疫苗。
此外，普拉萨德已基于需补充研究或更明确证据的理由，接连否决多款实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势拖累多家生物技术公司股价，并与马卡里公开倡导的FDA审查速度及灵活性主张相冲突。
伍德科克表示，制药行业需观望FDA对前景看好的实验疗法的审查方式是否真正改变。“实施细节至关重要，”她说，“由于该机构立场不明确且行业已感到困惑，我认为这并未带来任何清晰指引。”
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