华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局(FDA)计划放弃实施数十年的标准，即要求进行两项严格研究才能获得新药批准，这是特朗普政府官员承诺加快某些医疗产品上市的最新举措。
FDA专员马蒂·马卡里博士和高级副手维奈·普拉萨德博士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中写道，今后FDA的"默认立场"将是要求对新药和其他新型健康产品只需进行一项研究。
此公告是马卡里及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例证，其明确目标是削减官僚主义并加速新药的可用性。自去年四月上任以来，马卡里已发布一系列指令，称将缩短FDA审查时间，包括强制工作人员使用人工智能，以及为服务于"国家利益"的新药提供一个月的审查周期。
这一举措与FDA对其他产品（包括疫苗）采取的更为严格的审批方式形成鲜明对比。
马卡里和普拉萨德在周三发表的文章中指出，放弃两项试验要求反映了现代进展，使药物研究变得"越来越精确和科学"。
他们写道："在这种情况下，过度依赖两项试验已不再合理。到2026年，已有更强大的替代方法可以确保我们的产品帮助人们延长寿命或改善生活质量，而无需再要求制造商重复测试。"FDA官员预测，这一转变将导致"药物开发的激增"。
FDA前药物中心主任珍妮特·伍德科克博士表示，这一改变是合理的，反映了FDA数十年来在审批各种危及生命的疾病（包括癌症）药物时，已趋向于依赖单次试验并结合支持性证据。
领导FDA药物中心超过20年并于2024年退休的伍德科克说："科学观点很明确：随着我们对生物学和疾病的了解不断深入，我们不必总是进行两次试验。"
药物的两项研究标准可追溯到20世纪60年代初，当时国会通过了一项法律，要求FDA在批准新药前审查来自"充分且控制良好的研究"的数据。几十年来，该机构将这一要求解释为至少需要两项研究，最好是涉及大量患者并有显著随访时间的研究。要求第二项研究的原因是为了确认首次试验结果并非偶然，且可以被复制。
但从20世纪90年代开始，FDA逐渐开始接受对罕见或致命疾病的治疗批准仅需单次研究，因为企业在大量患者中测试这些疾病往往面临困难。
在过去五年中，每年批准的首创药物约有60%是基于单次研究获批的。这一转变反映了国会通过的法律，要求监管机构在审查严重或难治性疾病药物时更加灵活。
伍德科克表示，周三宣布的新政策将主要影响此前不符合减少测试标准的常见疾病药物。
她指出："受影响的不是癌症和罕见疾病。该机构已经基于单次试验批准了这些药物。"
FDA领导层的最新举措与该机构近期对疫苗、基因疗法和其他治疗方法的行动形成对比。
上周，由普拉萨德领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司关于新型mRNA流感疫苗的申请，称其临床试验不足。随后在周三，该机构改变立场，表示在莫德纳同意在老年人中进行额外研究后，将审查该疫苗。
另外，普拉萨德以需要额外研究或更明确证据为由，拒绝了一系列实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势对许多生物技术公司的股价造成压力，并与马卡里公开宣称的FDA审查速度和灵活性相冲突。
伍德科克表示，制药行业将不得不等待观察FDA对有前景的实验性疗法的方法是否会发生变化。
她说："实施将是一切关键。由于该机构的方法不明确，且业界已经感到困惑，我认为这并没有提供任何启示。"
美联社健康与科学部门获得霍华德·休斯医学研究所科学教育部和罗伯特·伍德·约翰逊基金会的支持。美联社对所有内容负全责。
【全文结束】
