加拿大药物机构的一项决定将使加拿大人更难获得一种被证明能减缓部分阿尔茨海默病患者病情的药物,渥太华认知神经学家兼研究员表示。
安德鲁·弗兰克博士是渥太华布鲁亚尔记忆项目的研究员和认知神经科医生。弗兰克博士同时任职于布鲁亚尔健康记忆诊所和布鲁亚尔健康研究所,他对加拿大药物机构裁定公共药物计划不应承担仑卡奈单抗费用表示失望。仑卡奈单抗是一种用于延缓早期阿尔茨海默病进展的药物,该机构于上周发布了此项裁定。
“这意味着患者将更难获得该药物,”弗兰克表示。
这款药物已于2025年获得加拿大卫生部批准,被部分人士誉为治疗阿尔茨海默病的历史性突破。据预测,到2030年该疾病将影响100万加拿大人。
然而,一位主要老年医学专家表示,该药物是积极的进展,预示着未来更多突破,但对阿尔茨海默病患者及其家庭而言并非革命性改变。
仑卡奈单抗属于抗淀粉样蛋白疗法药物。临床研究表明,该药物通过靶向清除大脑中淀粉样蛋白堆积(被认为是阿尔茨海默病脑损伤的关键因素),可延缓部分认知障碍患者的疾病进展。
该药物并非适合所有人,且伴随罕见但严重的风险。其成本也较高:每月两次的输注治疗加上必要的磁共振成像检查,年费用高达约3.2万加元。
但这是加拿大20年来首款针对阿尔茨海默病的新疗法,也是首款旨在靶向治疗疾病根本病因而非仅缓解症状的药物。
“它并非治愈手段,但确实能延缓病情发展,这意味着患者能有更多时间享受生活、陪伴亲友,”弗兰克表示。
临床试验显示,该药物可使阿尔茨海默病进展减缓27%。这意味着在双盲研究中接受治疗的患者,其疾病恶化速度较未接受治疗者更缓慢。尽管患者病情仍在持续恶化,但速率显著降低。该治疗伴随轻微但严重的脑出血和脑肿胀风险。
弗兰克表示,他希望该药物能通过私人医疗保险覆盖。目前已有少数加拿大人自费使用该药物。
加拿大药物机构的裁定对多伦多西奈卫生系统及大学卫生网络的老年医学专家萨米尔·辛哈博士而言并不意外。他指出,该裁定与全球多数地区一致,包括英国国家医疗服务体系和欧洲药品管理局。
辛哈表示,该药物前景良好,为未来更有效药物带来希望,但远非颠覆性突破。他将此比作早期化疗药物。他解释道:“该药物在清除患者大脑淀粉样蛋白方面确有成效,但对改善记忆力的效果尚未达到同等水平。”
辛哈强调,加拿大药物机构的核心考量是:在权衡成本与潜在风险因素后,该药物是否能产生具有临床意义的改善效果。
辛哈还指出,尽管该药物在男性患者中可延缓数月的疾病进展,但对女性效果显著降低。而女性患痴呆症的风险更高。
他表示,除药物外,社交刺激和体育活动等措施也能对延缓痴呆症进展产生实质性影响。用于药物的支出本可用于支付社会支持服务。
辛哈同时指出,加拿大医疗系统尚未建立有效机制来识别可能发展为阿尔茨海默病的早期认知障碍,这限制了能及时接受早期治疗的患者数量。高达70%的加拿大痴呆症患者未被确诊——这一比例位居全球前列。
与此同时,作为加拿大临床认知研究中心联盟主席的弗兰克,将主导新型治疗方案的部署工作,并协调全国治疗登记系统,以监测此类疗法在加拿大的安全性和有效性。
他表示,该药物必须走出临床试验环境,“进入真实世界”,以便更全面地理解其对阿尔茨海默病早期患者的治疗价值。
他期望布鲁亚尔机构能成为提供该药物的站点之一,包括为部分患者提供人道主义用药。
仑卡奈单抗是两种显示可靶向淀粉样蛋白的药物之一。另有多种药物正处于研发阶段,为阿尔茨海默病社群带来日益增长的希望。
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