8/6：H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤中的多拉维普龙
适应症：美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准多达维普龙(Dordaviprone，商品名Modeyso；前称ONC201)，用于1岁及以上、既往治疗后病情进展的H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤成人和儿科患者。这是该生物标志物定义的弥漫中线胶质瘤亚群首个获批的系统性疗法。
支持数据：该监管决定基于五项美国开放标签、非随机试验(ONC006、ONC013、ONC014、ONC018、ONC016)的汇总数据。50例单药治疗患者的客观缓解率(ORR)达22%(95%CI 12%-36%)，中位缓解持续时间(DOR)为10.3个月(95%CI 7.3-15.2)。值得注意的是，73%的缓解者维持缓解≥6个月，27%维持≥12个月。附加分析显示46.7%可评估患者实现皮质类固醇剂量降低50%以上，20.6%功能评分改善。
临床意义：作为首个蛋白酶激活剂类药物，多达维普龙为H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤患者提供了期盼已久的治疗方案。该群体治疗选择有限且预后较差。该批准凸显了H3K27M突变生物标志物检测的价值，并为原发性脑肿瘤药物开发打开新窗口。
加州大学洛杉矶分校医学中心琼森综合癌症中心的Timothy F. Cloughesy医学博士在采访中表示："弥漫中线胶质瘤是极难管理的肿瘤，拥有可用疗法对我们领域而言是巨大胜利。"
8/8：HER2 TKD突变型非鳞状非小细胞肺癌中的宗格替尼
适应症：宗格替尼(Zongertinib，商品名Hernexeos)获得加速批准，用于既往接受过系统治疗的不可切除或转移性HER2 TKD激活突变型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，需经FDA批准的检测方法确认。
支持数据：该决策基于1期Beamion LUNG-1试验(NCT04886804)数据。未接受过HER2靶向酪氨酸激酶抑制剂或抗体药物偶联物(ADC)的71例患者中，ORR达75%(95%CI 63%-83%)，6个月DOR率58%。接受过化疗和HER2靶向ADC治疗的34例患者ORR为44%(95%CI 29%-61%)，6个月DOR率27%。安全性可控，主要为1-2级治疗相关不良事件(TRAEs)(腹泻51%，皮疹27%)，仅1例出现3级及以上TRAE。未报告治疗相关间质性肺病病例。
临床意义：为HER2突变型NSCLC患者提供了重要的新靶向治疗方案。对未接受过HER2靶向治疗患者高达75%的缓解率，显示该药可能重新定义该生物标志物驱动亚群的治疗模式。正在进行的3期Beamion LUNG-2试验(NCT06151574)将明确其与标准治疗的比较地位。
布雷瓦德癌症护理中心和中佛罗里达大学医学院的Martin F. Dietrich医学博士指出："这是我们首次看到针对HER2最常见第20外显子插入突变的靶向治疗，其特异性不与EGFR重叠。我们未观察到常见的皮肤或胃肠道靶向不良反应。"
8/29：晚期前列腺癌中的3个月醋酸亮丙瑞林制剂
适应症：FDA批准醋酸亮丙瑞林(Camcevi ETM)21mg皮下缓释剂型，用于晚期前列腺癌姑息治疗。
支持数据：基于全球开放标签单臂3期试验(NCT03261999)结果。在144例意向治疗人群中，97.9%(95%CI 93.5%-99.3%)患者在第28天至第168天维持去势水平睾酮(≤50 ng/dL)。143例可评估患者中98.6%在第28天实现去势，平均睾酮浓度17.8 ng/dL，二次注射后无明显升高。常见不良事件包括潮热(24%)、高血压(11%)、体重增加(8%)和注射部位出血(6%)。
临床意义：该批准在2021年获批的6个月42mg制剂基础上，扩展了Camcevi产品线。多种缓释方案的可用性提升了雄激素剥夺治疗的灵活性，可能改善晚期前列腺癌患者和临床医生的治疗选择匹配度。
【全文结束】
