美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准多拉维普龙（Modeyso），这是首个针对携带H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤成人和儿童患者的系统性疗法。该适应症适用于经既往治疗后病情进展的1岁以上患者，这类罕见肿瘤每年影响约2,000名美国儿童和成人。
药物获批依据来自五项美国开放标签非随机临床试验中50例复发H3 K27M突变患者的整合疗效数据。根据盲态独立中心评估的神经肿瘤学反应评估（RANO）2.0标准，22%患者达到缓解，另有部分患者通过整合RANO 2.0标准确认有效。中位缓解持续时间为10.3个月，其中73%患者缓解维持至少6个月，27%患者缓解维持超过1年。
达纳-法伯癌症研究所与哈佛医学院教授帕特里克·温（Patrick Wen）医生在爵士制药发布的新闻稿中表示："这是神经肿瘤学领域的重要转折点。我们首次获得FDA批准的H3 K27M突变复发弥漫中线胶质瘤疗法。尽管患者预后仍具挑战性，多拉维普龙观察到的客观缓解（包括部分患者的持久获益）代表重大进展。该疗法基于肿瘤生物学特性开发，为治疗选择有限的人群提供了新方案。"
该适应症的继续批准将取决于III期ACTION验证试验的结果。安全性评估涵盖四项开放标签研究中的376例患者，最常见不良事件（≥20%）包括疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。33%患者出现严重不良事件，其中脑积水（5%）、呕吐（4.3%）、头痛（3.2%）、癫痫（2.4%）和肌无力（2.1%）较为显著。
成人推荐剂量为每周一次口服625毫克。儿童患者需根据体重调整剂量，但尚未确立10公斤（22磅）以下患者的用药方案。处方信息包含超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性警告。
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