EMA授予MCO-010孤儿药认定，FDA授予Stargardt病RMAT指定
关键要点
- MCO-010获得EMA针对五类视网膜变性疾病的孤儿药认定及FDA针对Stargardt病的RMAT指定，凸显其满足未满足医疗需求的潜力
- EMA孤儿药资格提供试验设计指导及最长10年市场独占期，FDA指定通道提供加速审评与7年市场独占
- MCO作为单次玻璃体内注射疗法，通过激活视网膜双极细胞恢复光感受器变性患者视力，突破基因检测与手术限制
- 色素性视网膜炎和Stargardt病临床试验数据积极，计划2025年启动III期试验
欧洲药品管理局（EMA）近日授予MCO-010（sonpiretigene isteparvovec）五项视网膜变性疾病的孤儿药认定。同时，美国食品药品监督管理局（FDA）为MCO-010的Stargardt病（SD）适应症授予RMAT指定。这些监管认可表明MCO-010在治疗严重未满足需求眼病方面的重大潜力。
EMA孤儿药认定范围
EMA的孤儿药认定覆盖非综合征性与综合征性杆状/锥状细胞优势型视网膜病变及黄斑变性等五大类视网膜疾病。该认定为数十种视网膜疾病的非特异性治疗开辟监管路径。根据欧盟法规，孤儿药资格可获得试验设计指导及获批后最长10年市场独占。
FDA RMAT指定意义
针对Stargardt病的RMAT指定，延续了FDA此前授予该药在色素性视网膜炎（RP）和SD适应症的孤儿药及快速通道资格。美国监管体系下，孤儿药、快速通道及RMAT资格可提供加速审评、灵活试验设计及7年市场独占。Nanoscope公司CEO Sulagna Bhattacharya表示："RMAT指定叠加EMA五项孤儿药认定，验证了我们MCO平台的全球潜力，标志着这款视力恢复疗法将加速惠及治疗选择有限的患者群体。"
MCO疗法特点
MCO（多特征视蛋白）平台是一种单次门诊注射的玻璃体内基因非依赖性疗法。该疗法通过激活高密度视网膜双极细胞使其光敏感，利用光感受器死亡后残余视觉通路恢复视力。其突破性在于无需基因检测、手术干预或重复给药，适配现有眼科门诊流程。适应症涵盖色素性视网膜炎、Stargardt病及地理萎缩（GA）等疾病。
临床研究进展
- 色素性视网膜炎RESTORE IIb/III期试验（NCT04945772）取得积极结果，已向FDA提交滚动生物制品许可申请
- Stargardt病STARLIGHT II期试验（NCT05417126）显示有希望疗效，计划2025年启动III期注册试验
- 地理萎缩II期项目预计2025年底启动
- 其他准备IND申报的适应症包括莱伯先天性黑蒙（LCA）
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