赫米斯法伦公司（Hemispherian AS）开发的GLIX1近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展胶质母细胞瘤临床试验，这种首创小分子药物通过靶向肿瘤细胞的DNA修复缺陷，有望为恶性脑肿瘤患者提供突破性疗法。
FDA已正式通过GLIX1的新药临床试验（IND）申请，该公司随即启动首个人体1期临床试验。该研究将评估GLIX1在复发性胶质母细胞瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。赫米斯法伦首席科学官Adam Robertson在新闻稿中表示："这一里程碑标志着公司重大转折点，使我们更接近为这种致死率极高的癌症提供亟需的治疗方案。GLIX1独特的机制选择性靶向肿瘤细胞DNA修复通路而不损伤健康组织，其临床前数据和美欧监管认可令我们备受鼓舞。"
临床前研究表明，GLIX1在胶质母细胞瘤模型中展现强劲抗肿瘤活性，具备良好血脑屏障穿透能力和安全特性。此前该药物已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）针对恶性神经胶质瘤的孤儿药认定。
1期试验计划在美国多个研究中心开展，首例受试者将在伊利诺伊州芝加哥西北大学入组。西北大学首席研究员Ditte Primdahl医学博士表示："期待评估这种创新疗法的临床潜力，本次试验将产生关于药物安全性、生物活性的首批关键数据。"
试验参考文献：
- 赫米斯法伦公司新闻稿，2025年8月5日发布
- 赫米斯法伦公司新闻稿，2025年7月1日发布
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