Sparrow制药公司，一家新兴的临床阶段生物制药公司，致力于开发新型靶向疗法，以解决免疫学和内分泌学领域的未满足需求，正在与牛津大学和谢菲尔德大学合作开展DC-MACS研究，这是一项在英国进行的由研究者主导的二期临床研究，旨在评估clofutriben（SPI-62）治疗自主皮质醇分泌症（ACS）的效果。ACS是一种常见且严重的疾病，由肾上腺良性肿瘤引起的皮质醇过量产生所致。该研究得到了英国研究与创新医学研究委员会的资金支持。Sparrow将提供其主要产品clofutriben及其安慰剂。
“Clofutriben有潜力成为治疗这种常见、严重且目前被低估的疾病的首个靶向疗法。”Sparrow首席科学官David Katz博士补充道。
该研究将由两位杰出的内分泌学研究人员领导：牛津大学的Jeremy Tomlinson教授，PhD，他是HSD-1研究的先驱，首次描述了一位患有库欣瘤但因HSD-1缺乏而无库欣综合征症状的患者；以及谢菲尔德大学的John Newell-Price教授，PhD，现任内分泌学会主席。Tomlinson教授得到了国家卫生和护理研究所（NIHR）牛津生物医学研究中心的支持，该研究将在牛津和谢菲尔德的NIHR支持的临床研究设施中联合进行。
“通过与Sparrow合作开展DC-MACS试验，我们希望为这种常见但严重的疾病开创一种全新的干预方法，”牛津大学的Jeremy Tomlinson教授说，“如果试验成功，这将为ACS患者提供一种可能改变他们健康和生活质量的治疗方法。”
“目前，ACS通常未被诊断，”谢菲尔德大学的John Newell-Price教授评论道，“这使得许多患者面临因高皮质醇血症引起的心血管疾病、骨质疏松等并发症的风险，甚至增加死亡风险。我们不仅希望能够证明一种新的潜在治疗方法，还希望能够提高对这种危险疾病的认识。”
这项随机、双盲、安慰剂对照研究的目标是评估clofutriben（一种新型、高效、选择性的HSD-1抑制剂）治疗ACS的有效性、安全性和药理作用。HSD-1是一种细胞内酶，在肝脏、脂肪、肌肉和大脑等皮质醇过量相关的组织中激活皮质醇，这些组织的皮质醇过量与多种疾病有关。该研究还将评估胰岛素敏感性、葡萄糖利用和甘油三酯在高胰岛素-正常血糖钳夹期间的变化，夜间血压，以及骨标志物（骨钙素、P1NP、CTX）。来自两个中心（谢菲尔德教学医院NHS基金会信托和牛津大学医院NHS基金会信托）的40名患者将参与这项研究。
“Clofutriben显著降低细胞内皮质醇水平，后者可以结合细胞内受体，从而导致ACS相关的一系列健康问题，”Sparrow首席科学官David Katz博士补充道，“Clofutriben有潜力成为治疗这种常见、严重且目前被低估的疾病的首个靶向疗法。”
关于自主皮质醇分泌症
自主皮质醇分泌症（ACS）是由肾上腺肿瘤引起的皮质醇过量产生所致。由于ACS患者缺乏库欣综合征的外在临床特征，且症状表现为常见的慢性疾病，因此往往未被诊断。
大多数ACS患者是在因其他健康状况进行扫描时发现肿瘤，并随后接受充分的内分泌检查后才被诊断出来的。由于这种情况很少发生，ACS患者可能会长时间暴露于过量循环皮质醇中，从而面临重大健康并发症、高昂的医疗费用和早死的风险。
ACS的症状包括广泛的身心影响，如糖尿病、高血压、骨质疏松、体重增加，以及情绪、认知和睡眠障碍。
目前尚无针对这种疾病的药物治疗方法，现行做法（由最近的欧洲指南提倡）是监测（并发症的发展），而不是积极治疗。
关于Sparrow制药公司
Sparrow制药公司成立于减轻患者因类固醇带来的损害。公司利用对糖皮质激素生物学的未被充分认识的科学见解，致力于为高皮质醇血症的严重疾病提供更好的治疗选择，并彻底改变自身免疫和炎症性疾病的治疗方法。其主要产品clofutriben是一种口服的小分子新型治疗药物，旨在针对关键组织中活性细胞内糖皮质激素的来源。
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