一支来自英格兰东北部的大学团队即将推进一种罕见遗传疾病的变革性治疗。
桑德兰大学的研究人员已获得医学研究委员会（MRC）390万英镑资助，将一种新型胱氨酸贮积症药物推进至临床试验阶段。
该药物CF10最初由已故的罗兹·安德森（Roz Anderson）教授设计，她毕生致力于改善胱氨酸贮积症患者的治疗效果。
胱氨酸贮积症是一种因身体无法代谢胱氨酸而导致的疾病，会造成器官损伤，尤其是肾脏、肌肉和眼睛。目前唯一的治疗方法是半胱胺（cysteamine），虽有效但伴随严重副作用，包括恶心、呕吐、口臭、体味不佳、溃疡及肠道损伤，且患者需终身每日四次高剂量服药。
相比之下，CF10是一种前药，能直接将治疗成分递送至目标细胞，从而减少不良反应并提高疗效。
CF10的开发与测试将通过多方合作完成：达勒姆的海福斯研究公司（High Force Research）负责药物生产；纽卡斯尔医院NHS基金会信托旗下的皇家维多利亚医院纽卡斯尔专科药房（Newcastle Specials at the Royal Victoria Infirmary）负责制作CF10胶囊；伯明翰大学医院NHS基金会信托（UHB）和伯明翰大学将负责患者治疗及首阶段临床试验管理；伯明翰妇女儿童NHS基金会信托与CEMAS（沃金厄姆）将分析患者样本。
桑德兰大学药物开发教授、纽卡斯尔大学癌症治疗学荣誉教授赫比·纽厄尔（Herbie Newell）领导该项目。他拥有将药物从研发推向市场的丰富经验。纽厄尔教授表示：“罗兹·安德森教授在英国胱氨酸贮积症基金会（患者及照护者慈善机构）的慷慨资助下发现了CF10，此次MRC的资助使我们首次得以将CF10用于患者。罗兹是一位鼓舞人心的杰出药物化学家。这项资助促成的试验不仅为胱氨酸贮积症患者带来希望，也将延续罗兹的科研遗产。CF10有望彻底改变患者的治疗方式及生活质量。”
临床试验首阶段将评估药物安全性和有效性，基于MRC早期资助的临床前研究结果。试验由伯明翰伊丽莎白女王医院的格雷厄姆·利普金（Graham Lipkin）博士主导，该院是英国唯一试验点。志愿者将接受逐步增加的剂量，以确定有效剂量。
利普金博士补充道：“我很自豪能在伊丽莎白女王医院主导这项试验，它有望为这种罕见疾病患者带来切实改变。胱氨酸贮积症是一种可怕的遗传性疾病，通常在婴儿早期发病，初期损害肾脏和眼睛，常需透析或肾移植。长期来看，它还会导致糖尿病、激素缺乏及进行性肌肉无力，引发力量丧失、吞咽困难和胸部问题。UHB、伯明翰大学与桑德兰大学的合作汇聚了世界级专长，有望确立新的护理标准，提供真正改变生命的治疗。”
英国胱氨酸贮积症基金会主席威尔·纽曼（Will Newman）表示：“对胱氨酸贮积症患者而言，日常现实极其残酷——严苛的服药安排、睡眠剥夺以及半胱胺带来的严重副作用。CF10可能改变一切。这种新疗法承诺减少服药次数并几乎消除副作用。这不仅是一项科学里程碑，更是对光明未来的希望。我们深深感谢罗兹·安德森教授、赫比·纽厄尔教授及桑德兰大学的优秀团队推进CF10进入临床试验，也感谢社区成员的筹款努力，他们帮助这家小型慈善机构在药物开发领域发挥远超规模的作用。若CF10成功，其影响将不仅限于英国患者，更将惠及全球胱氨酸贮积症群体。”
桑德兰大学药学与制药科学学院院长阿德里安·摩尔（Adrian Moore）博士表示：“罗兹体现了桑德兰大学‘研究能改变生命并启迪后代’的愿景。同事们与外部合作伙伴共同推进并实现罗兹的工作成果，以造福胱氨酸贮积症群体，这既是一种荣幸也是愉悦。MRC此次最新资助代表了这一激动人心且亟需的旅程的下一步。”
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