研究人员开发出一种新型药物分子，能够精确定位并摧毁TERRA——一种帮助特定癌细胞存活的RNA分子。利用先进的"RIBOTAC"技术，这种化合物能在细胞内找到TERRA并将其分解，同时不损害健康分子。这一发现可能为新一代基于RNA的癌症治疗铺平道路，从疾病的基因根源而非仅仅症状入手进行治疗。
希伯来大学耶路撒冷分校的科学家开发了这种药物分子。这项发表在《先进科学》杂志上的研究由希伯来大学医学院的Raphael I. Benhamou博士、Elias Khaskia和Dipak Dahatonde领导。他们的工作聚焦于一种名为TERRA（端粒重复序列RNA）的分子，该分子有助于保护我们染色体的末端——这些是我们DNA中保持细胞健康和稳定的部分。
当TERRA不能正常工作时，会导致细胞老化和分裂出现问题。在某些癌症中，特别是某些脑癌和骨癌中，癌细胞利用TERRA来维持自身存活和增殖。
"我们创造了一种像'制导导弹'一样针对有害RNA的工具，"Benhamou博士说，"它能在癌细胞内找到TERRA并使其消失——同时不损害细胞的健康部分。"
研究团队使用一种名为RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合体）的技术构建了一种小分子。这种分子能够识别TERRA折叠成的独特形状——称为G-四链体——然后调用一种天然细胞酶RNase L来切割RNA。
这是科学家首次能够如此精确地摧毁TERRA。该分子只靶向TERRA，而不会影响其他类似的RNA。
在包括HeLa和U2OS细胞（代表一种难以治疗的癌症）的癌细胞系中进行测试时，这种治疗方法降低了TERRA水平并减缓了癌细胞生长。
这一发现可能导致一种新型药物的诞生，这种药物通过靶向RNA分子而非仅仅蛋白质（目前大多数药物针对的目标）来对抗癌症。
"这是一种关于医学的全新思维方式，"Benhamou说，"我们不再只专注于蛋白质，而是开始学习如何靶向控制它们的RNA。这可能为我们打开治疗曾经被认为无法触及的疾病的大门。"
更多信息：Elias Khaskia等，RNA G-四链体RIBOTAC介导的长非编码RNA TERRA靶向降解，《先进科学》(2025)。DOI: 10.1002/advs.202512715
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