一次性疗法可能成为我们对抗心脏病最强大的武器
胆固醇是心血管疾病的主要诱因之一——图片来源：盖蒂
一项开创性研究显示，只需切换人类基因编码中的单一开关，便能永久性控制胆固醇水平。
发表在《新英格兰医学杂志》的初步研究表明，这种新型基因疗法可将患者的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇——即"坏"胆固醇——降低近50%，同时使甘油三酯平均水平下降55%。
若后续试验持续成功，这种单次给药的一次性疗法将取代目前数百万患者每日服用的多种降脂药物组合。
LDL胆固醇和甘油三酯是肝脏自然产生的脂肪。然而当它们在血液中堆积时，会形成脂肪沉积物，进而导致心血管疾病——在美国，该疾病每年造成三分之一人口死亡。
美国克利夫兰诊所勒纳医学院医学教授史蒂文·尼森向《BBC科学焦点》杂志表示："LDL胆固醇和甘油三酯均与心肌梗死、中风或死亡等重大心血管不良事件密切相关。"
尼森参与的研究团队通过靶向调控与LDL胆固醇及甘油三酯相关的ANGPTL3基因，试图降低人群胆固醇水平。约每250人中就有1人携带该基因的天然失活突变，这类人群的两种血脂水平均显著偏低。尼森强调："更重要的是，他们患心血管疾病的几率也极低。"
得益于CRISPR基因编辑技术，如今受益于该突变已不再完全依赖基因彩票。CRISPR通过精准定位特定基因实现DNA选择性修改——图片来源：盖蒂
尼森及其团队利用CRISPR技术定制了靶向关闭肝脏ANGPTL3基因的疗法，并通过静脉输注方式在15名患者中开展初步安全试验。
给药两周内，受试者的LDL和甘油三酯水平显著下降。研究证实60天后该效果仍持续存在，而尼森指出："这些变化预计将永久维持。"
为维护心脏健康，医生建议将LDL胆固醇水平控制在100mg/dL以下。尽管饮食运动可辅助调节，但许多人群——尤其是具有高胆固醇遗传倾向者——仍难以达成该目标。
现有药物虽能降低胆固醇，但尚无任何药物可同时降低LDL胆固醇和甘油三酯水平。因此患者往往需终身每日服用多种药物控制血脂。
尼森表示："下一阶段试验将在数月内启动，将纳入更多LDL胆固醇或甘油三酯偏高的患者。"
若后续试验持续成功，该疗法将为人类对抗全球主要杀手之一提供长效解决方案。
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