痴呆症是一种导致渐进性记忆或思维问题的疾病。它现在是澳大利亚最常见的死亡原因。痴呆症有多种不同的病因，但阿尔茨海默病约占所有病例的60%-80%。
上周，澳大利亚治疗商品管理局(TGA)批准了一种用于早期阿尔茨海默病的新药：lecanemab，商品名为Leqembi。这继今年早些时候批准的另一种类似药物donanemab之后。
然而，虽然lecanemab已被证明可以减缓一些早期诊断患者的疾病进展，但其高昂的价格将使许多澳大利亚人无法承受。
作用机制
Lecanemab属于一类称为单克隆抗体的药物。
当我们的身体面对外来"入侵者"（最常见的是细菌或病毒）时，我们的免疫系统会通过产生抗体来做出反应。这些是与入侵者结合并将它们标记给其他免疫细胞进行破坏的蛋白质。
单克隆抗体是在实验室中生产的，用于结合特定目标：在这种情况下，是阿尔茨海默病的微观标志物β-淀粉样蛋白。
一旦免疫系统捕获了抗体，它就可以从我们的大脑中清除β-淀粉样蛋白，以限制持续的损害。
有效性如何
当地批准是基于由制药公司卫材(Eisai)资助的一项为期18个月、涉及1,734名参与者的大型临床试验的结果。
该试验表明，在一大群患有早期阿尔茨海默病或因大脑中早期阿尔茨海默病变化而导致轻度认知障碍的患者中，疾病进展显著减缓。
在试验前，所有患者都接受了正电子发射断层扫描(PET)，显示其大脑中存在β-淀粉样蛋白。
在研究期间接受活性药物的患者，在18个月内疾病进展比接受安慰剂的患者减缓了27%。这是通过认知和功能量表（称为临床痴呆评定量表总和）来测量的。
在18个月的研究期间，这意味着接受lecanemab的组别衰退减少了约五个月。
对于继续接受治疗的患者，最近有证据表明其益处可持续长达四年。
接受lecanemab的参与者在PET扫描测量中也显示出大脑中β-淀粉样蛋白水平大幅降低。到试验结束时，大多数参与者被认为低于通常表明阿尔茨海默病存在的阈值，但这并没有逆转他们的症状。
有哪些副作用
监管机构对安全性表示担忧。TGA在去年10月最初考虑申请时，曾以风险和收益概况为由拒绝批准该药物。
约12.6%的试验参与者在接受药物后出现脑肿胀。在携带两个阿尔茨海默病促进基因载脂蛋白E4(ApoE4)副本的人群中，这一比例上升到32.6%。
在那些出现脑肿胀的人中，22%出现了头痛、头晕、视力模糊和平衡问题等副作用。这些通常是轻微的，但在研究期间同时服用抗凝血药物的少数参与者出现了导致死亡的严重脑出血。其余78%出现脑肿胀的人没有因此出现症状。
由于脑肿胀的风险，服用该药物的人需要每三个月进行一次MRI扫描来监测大脑。
在活性药物组中，约17.3%的参与者也出现了小的脑内出血（微出血），而服用安慰剂的这一比例为9.0%。
去年TGA对lecanemab的拒绝被上诉，新的安全性及长达四年治疗结果的数据作为上诉过程的一部分被提出。
费用如何
澳大利亚药品福利计划(PBS)目前不补贴lecanemab。其费用相当于每年4万澳元，使许多可能受益的人无法承受。
指南建议在18个月期间每两周给药一次，之后进行每月的"维持"给药。
还有与确保药物安全性和有效性所需的监测相关的费用（医生就诊、MRI和PET扫描）。
药品福利咨询委员会(PBAC)尚未考虑将lecanemab列入PBS。
然而，PBAC在7月拒绝了类似药物donanemab的PBS列入申请，理由是益处"太小且不确定，无法证明这种治疗对患者和卫生系统的负担是合理的"。
Lecanemab的工作方式与今年早些时候获得TGA批准的donanemab相似。两种药物具有相似的成本、有效性和风险。
总结
Lecanemab只能用于阿尔茨海默病的早期阶段。如果您或您所爱的人出现阿尔茨海默病的早期症状，如持续的短期记忆丧失或对日期和星期的困惑，重要的是尽早寻求医疗建议，以获得准确的诊断并明确您的治疗选择。
如果您正在考虑lecanemab或donanemab，重要的是要知道这些药物并不能治愈阿尔茨海默病。它们可能会减缓疾病进展，但不会改善症状。
Lecanemab不会使那些因阿尔茨海默病以外的疾病导致痴呆的患者受益，也不会使那些阿尔茨海默病已发展到早期阶段之后的患者受益。
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