实验性口服疗法SPG302在早期临床试验中耐受性良好，初步研究结果表明它可能有助于延缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)的病情进展。
这些新数据来自在澳大利亚进行的一项1/2a期研究(NCT05882695)。研究的第一部分在健康志愿者中测试了SPG302，结果显示其具有可接受的安全性。在2a期部分，研究人员在23名ALS患者中将SPG302与安慰剂进行了对比测试。
这部分的初步结果在10月7日至10日于佛罗里达州举行的东北肌萎缩侧索硬化症联盟(NEALS)年会上公布。
"我们对SPG302在ALS初步概念验证研究中的2a期试验积极结果感到非常鼓舞，这展示了这种新型再生疗法的潜力，"开发SPG302的公司Spinogenix的首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士在公司新闻稿中表示。
了解ALS以及SPG302的作用机制
ALS的特点是控制运动的神经细胞——运动神经元的退化和死亡。神经元通过称为突触的特殊连接点相互交流，但在ALS的非常早期阶段，这些连接就开始退化。
SPG302是一种旨在促进新突触生长的口服疗法，可能有助于恢复神经系统中丧失的功能。这可能会减轻ALS症状并延缓疾病进展。
在澳大利亚研究的2a期部分，参与者每日服用300毫克SPG302或安慰剂，持续28天。之后，所有参与者都接受了约五个月的SPG302治疗。
研究的主要目标是评估安全性，结果是积极的——在服用SPG302的六个月内，未报告与治疗相关的严重副作用。
次要结果显示，在治疗结束时，82%接受SPG302的参与者病情恶化速率保持稳定或有所改善，这是通过修订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表(ALSFRS-R)评估的。与历史对照组相比，接受SPG302治疗的患者在六个月内疾病进展速度减慢了76%。
Spinogenix还报告称，大脑电活动的测量表明"ALS相关模式有所改善"，该公司表示这补充了表明功能衰退减缓的数据。
公司规划下一步及扩大疗法获取途径
试验的详细结果将在12月初在圣地亚哥举行的ALS/MND国际研讨会上公布。
与此同时，Spinogenix正在规划SPG302的下一阶段临床测试。今年早些时候，该公司获得了批准，启动一项扩大获取计划，向200名不符合临床试验资格的美国ALS患者提供该疗法。
"在我们规划更大规模的注册导向ALS试验的同时，我们仍致力于通过FDA批准的扩大获取计划，使不符合临床试验资格的患者能够获得这种研究性疗法，"Sarraf表示。
SPG302已在美国和欧洲获得ALS治疗的孤儿药认定。该认定鼓励开发针对罕见疾病的疗法，这些疾病在美国影响不到20万人。如果该疗法获得批准，它还提供监管激励措施，如税收减免、费用减免以及七年的市场独占期。
"有必要开发针对ALS患者神经元修复通路的新疗法。SPG302代表了一种针对ALS突触丧失的重要新方法，"Spinogenix科学顾问委员会成员、麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心的主任Merit Cudkowicz医学博士表示。
"我期待药物开发的下一阶段，以评估SPG302的潜力，我感谢Spinogenix领导层对计划外临床疗效试验中不符合资格人群的平行扩大获取计划的额外承诺，"Cudkowicz补充道。
【全文结束】
