关键要点：
- M2T-CD33（LTI-214）已获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定，为急性髓系白血病治疗提供税收抵免和7年市场独占期等激励措施。
- 该疗法靶向在90%急性髓系白血病病例中表达的糖蛋白CD33，旨在提高安全性及疗效，克服现有疗法局限。
- 初步临床前数据显示M2T-CD33具有显著治疗反应、延长总体生存期以及良好的安全性特征。
- 白血病基因治疗公司计划在未来几个月推进该药物至首次人体临床试验，以深入评估其在急性髓系白血病治疗中的人体表现。
美国食品药品监督管理局将M2T-CD33指定为孤儿药，突显其作为急性髓系白血病更安全创新疗法的潜力。
美国食品药品监督管理局已授予急性髓系白血病（AML）治疗候选药物M2T-CD33（LTI-214）孤儿药资格认定，标志着这一侵袭性疾病可能迎来一种新型差异化治疗方案。
孤儿药资格认定是美国对影响少于20万人的罕见病新型治疗的认可。获得此认定后，赞助方白血病基因治疗公司（Leukogene Therapeutics）有资格享受税收抵免、免于支付FDA用户费用以及获批后可能获得7年市场独占期等激励措施。
白血病基因治疗公司首席执行官桑迪普·古普塔博士在新闻稿中表示：“我们很荣幸美国食品药品监督管理局通过授予孤儿药资格认定认可了M2T-CD33的治疗潜力。急性髓系白血病仍然是最具挑战性的血液系统癌症之一，复发或难治性患者的预后依然不佳。M2T-CD33项目体现了我们致力于推进既有效又安全的新型免疫疗法的承诺。这一认定是我们改变急性髓系白血病治疗范式目标的重要一步。”
CD33靶向的下一代方法
糖蛋白CD33是急性髓系白血病免疫疗法的一个新兴靶点，因其在90%的急性髓系白血病病例中广泛存在。美国食品药品监督管理局批准的一种CD33靶向急性髓系白血病免疫疗法是吉妥珠单抗奥唑米星（Mylotarg），这是一种将CD33靶向单克隆抗体与卡奇霉素毒素连接的抗体-药物偶联物。批准后，临床研究中观察到各种相关安全问题，特别是3级及以上肝毒性的发生率较高。因此，该药物于2010年撤市7年，并于2017年调整剂量后重新获批，这突显了开发更安全有效免疫疗法的迫切需求。
M2T-CD33是一种骨髓靶向治疗，旨在响应这一需求，在保持疗效的同时减少毒性。该药物利用白血病基因治疗公司的专有M2T™平台，该平台由高亲和力MHCII结合蛋白与肿瘤相关抗原偶联组成。该平台通过针对选定抗原产生强大的T细胞和B细胞反应，选择性清除CD33阳性白血病母细胞和干细胞。
初步临床前数据显示，M2T-CD33在体内诱导了令人鼓舞的治疗反应，显著延长了总体生存期，同时具有良好的安全性。临床开发即将启动，赞助方预计在未来几个月将该药物推进到首次人体临床试验。一旦试验启动，将提供有关M2T-CD33在急性髓系白血病中人体水平表现的更深入见解。
参考文献
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