芝加哥——癌症研究取得重大突破,关键在于一个微小结构。这项科学成果在芝加哥开发完成。研究团队改造了一种旧有药物,显著提升其疗效。重新结构化的药物在动物模型中成功摧毁常见血癌,预计将于明年应用于患者治疗。
查德·A·米尔金博士(Chad A. Mirkin)担任美国西北大学国际纳米技术研究所主任。
"这项成果确实令人振奋,"他表示,"我们成功融合两种技术,创造出全新类别的药物。"
该研究始于常用化疗药物5-氟尿嘧啶(5FU)。该药物用于治疗多种癌症,包括急性髓系白血病(AML)这一血癌类型。
"该药物主要问题在于溶解性极差,难以制成有效递送形式,"米尔金解释道,"其次,它会作用于多种不同类型的细胞。"
换言之,与多数化疗药物相同,5FU在攻击癌细胞的同时也会损伤健康细胞,导致患者常出现严重副作用。
这正是米尔金及其西北大学团队多年攻关的核心难题——如何利用其创新发明"球形核酸"(spherical nucleic acid)这一微小结构,将药物重新结构化以提升疗效。该结构专为递送疗法至体内难触及细胞而设计。
"球形核酸具有特殊性质:能被细胞快速吸收,"他说明,"研究发现它尤其能被髓系细胞高效摄取。"
针对急性髓系白血病(AML),研究团队将5FU整合至球形结构的DNA中。
"我们在纳米尺度上将其从线性重构为球形,"米尔金强调,"这彻底改变了药物性质——包括作用靶点、溶解度、细胞穿透能力及最终杀伤目标。"
在纳米尺度下,重构药物不仅有效避开多数健康细胞,更能高效抵达白血病细胞并穿透摧毁。
"我认为这是纳米技术的核心原则:当在纳米尺度重构时,旧事物将焕发新生,"米尔金指出。
研究人员蒂姆·金(Tim Kim)和托坤·郭(Taokun Kuo)负责制造球形核酸组件。小鼠模型显示,该纳米结构使原药物效力提升20,000倍。
"我们实质上是'欺骗'癌细胞,将其打造为纳米级特洛伊木马,"郭博士表示。
"观察注射后动物状况可见肿瘤迅速消退,存活率显著提升,"米尔金补充道,"虽处早期阶段,但该成果为临床转化奠定坚实基础,有望在人体中实现类似疗效。"
该实验室目前已有多种纳米结构药物进入临床试验,包括癌症疫苗。
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