根据发表在《新英格兰医学杂志》的一项研究，在严重肺动脉高压诊断后第一年内，将生物药物索法替普与标准治疗联合使用，能显著降低疾病恶化的可能性。
在获得肺动脉高压（PAH）诊断的第一年内，接受索法替普联合标准治疗的患者，其健康状况恶化风险（如运动能力下降、症状加重和意外住院）降低了76%。
该3期临床试验的研究人员发现，注射用药物温瑞维仅需三次给药即可对患者产生积极效果。相关结果已在2025年阿姆斯特丹欧洲呼吸学会年会上公布。
"这些结果对处于肺动脉高压早期阶段的患者极具前景，因为该疾病目前治疗选择仍然有限，"密歇根大学医学院心血管医学金·A·伊格尔冠名教授、医学博士瓦莱丽·V·麦克劳克林表示。作为该研究的第一作者，麦克劳克林同时担任密歇根大学健康弗兰克尔心血管中心肺动脉高压项目主任，并主导了这项双盲、安慰剂对照的HYPERION研究。
由于临床均等性丧失，该临床试验提前结束，这意味着研究人员认为从伦理角度无法继续试验——近期随机对照试验中，索法替普组患者的积极效果远超安慰剂组。
"肺动脉高压是一种慢性进行性疾病，具有高发病率和死亡率，许多患者确诊时已处于疾病晚期，"麦克劳克林指出，"我们的研究结果表明，早期使用索法替普可能帮助患者达到并维持较低风险状态，从而改善预后。"
索法替普已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于成人肺动脉高压治疗，需与标准治疗方案联合使用。该药物通过靶向称为"激活素"的蛋白质发挥新型作用机制。在肺动脉高压患者中，升高的激活素信号传导最终导致肺动脉增厚，增加心脏向肺部泵血的负担。
既往索法替普研究显示，该药物对高风险患者及长期肺动脉高压患者均有益处。初始试验STELLAR发现，用药患者运动能力得到改善；ZENITH试验则证明，该药物降低了高死亡风险患者的死亡、住院及肺移植风险。
两项研究中的患者平均确诊肺动脉高压时间已达7-8年。HYPERION试验将证据基础扩展至确诊一年内的患者群体。HYPERION试验中，使用索法替普的参与者因肺动脉高压症状恶化而住院的比例不足2%，而安慰剂组为8.8%。报告的最常见不良事件为鼻出血和蜘蛛静脉。
"在肺动脉高压患者的标准治疗中加入索法替普产生的积极效果令人瞩目，"HYPERION试验研究员、密歇根大学医学院内科心脏病学临床副教授维克多·M·莫尔斯医学博士表示，"HYPERION试验结果强调了早期干预的关键重要性，证明更早治疗可带来更佳预后。"
更多信息：Sotatercept for Pulmonary Arterial Hypertension within the First Year of Diagnosis，《新英格兰医学杂志》（2025），DOI: 10.1056/NEJMoa2508170
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