美国食品药品监督管理局(FDA)已就治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物Apitegromab的生物制品许可申请(BLA)，向Scholar Rock公司发出完全回复信(CRL)。
Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合肌肉生长抑制素(myostatin)的前体和潜伏形式来抑制其激活。这种结合有望改善SMA患者的运动功能。
该完全回复信涉及在对第三方灌装完成设施Catalent Indiana进行例行现场检查时发现的问题，这些问题与Apitegromab本身无关。信中未提及对Apitegromab疗效或安全性，以及第三方原料药生产商的任何担忧。
为解决这些问题，Catalent Indiana已于2025年8月初提交了详细回复。据Scholar Rock表示，一旦生产问题得到解决，将启动Apitegromab的生物制品许可申请重新提交工作。
该生物制品许可申请提交内容包括来自3期SAPPHIRE试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT05156320)的数据，以及2期TOPAZ试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT03921528)和长期扩展ONYX试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT05626855)的支持性数据。
关键性SAPPHIRE试验结果显示，与安慰剂相比，接受Apitegromab治疗的患者在运动功能方面取得了具有统计学显著性和临床意义的改善(P=0.0192)。这些改善在各种亚组和地理区域的合并人群中也得到了体现。
Scholar Rock公司董事长兼首席执行官David L. Halal就该信函评论道："我们正继续与Catalent Indiana密切合作解决FDA提出的生产问题，以便尽快重新提交Apitegromab的生物制品许可申请。我们始终致力于与FDA携手合作，推进针对SMA患者的第一种也是唯一一种靶向肌肉治疗方案的审批。"
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