美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（Investigational New Drug, IND）项目是制药公司获得许可以启动人体临床试验并在药物上市申请获批前跨州运输实验性药物（通常运送给临床研究者）的正式途径。相关法规主要载于《美国联邦法规》第21篇第312部分。由于国际人用药品注册技术协调会的监管协调努力，欧盟、日本和加拿大也遵循类似程序。
类型
研究性IND或研究者IND属于非商业性IND，由研究人员提交以研究未获批药物，或对已获批药物探索新适应症或新患者群体。
紧急使用IND又称同情用药或单患者IND，适用于临床情况紧急、无法按《美国联邦法规》第21篇第312.23和312.24条款提交标准IND的场景，主要用于无标准疗法的危及生命疾病。
治疗性IND用于在FDA批准前将药物提供给患有严重或直接危及生命疾病的患者，此类严重疾病包括中风、精神分裂症、类风湿关节炎、骨关节炎、慢性抑郁症、癫痫、阿尔茨海默病痴呆、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和嗜睡症。
筛选性IND用于对多种密切相关的化合物进行筛选，以确定首选化合物或配方，随后可在独立IND下开发优选化合物，适用于筛选化学性质不同但药效动力学相似的不同盐类、酯类及其他药物衍生物。
申请流程
IND申请通常包含以下核心内容：
- 临床前测试：通过动物药理学和毒理学研究评估药物人体试验安全性，并汇总既往人类使用经验（常为国外数据）。
- 生产信息：说明药物成分、制造商、稳定性及生产质量控制措施，确保企业能持续稳定供应合格批次。
- 研究者信息：提供临床研究者的资质证明，即监督实验性药物给受试者使用的专业人员（通常为医师）是否具备履行临床试验职责的能力。
- 临床试验方案：作为IND核心，详述拟议临床研究计划，评估初期试验是否会将受试者暴露于非必要风险中。
- 其他承诺：包括获取受试者知情同意、通过机构审查委员会（IRB）审核研究，以及遵守研究性新药法规的承诺。
IND申请还必须包含研究者手册，旨在向试验研究者提供开展临床试验所需的关键药物信息，以最大限度降低受试者或患者风险。
IND申请提交后，FDA有30天时间提出异议，否则自动生效并允许启动临床试验。若FDA发现问题，可根据《美国联邦法规》第21篇第312.42条款对IND实施临床暂停，直至问题解决。根据第312.6条款，IND相关产品必须标注"注意：新药——依据联邦（或美国）法律仅限研究用途"。
普遍性
约三分之二的IND申请及新药申请（NDA）涉及小分子药物，其余为生物制药。约半数IND在药物研发的临床前和临床阶段失败。
案例
FDA运营医用大麻IND项目（即同情研究性新药计划），因公共卫生部门认定其无科学价值且受乔治·H·W·布什政府"严厉打击犯罪与毒品"政策影响，该计划于1992年停止接受新患者。截至2011年，仍有四名患者通过该项目从政府获取大麻。
根据第13139号行政命令，美国国防部在其炭疽疫苗免疫计划（AVIP）中使用了被归类为研究性新药（IND）的炭疽疫苗。
【全文结束】
