SURESNES, 法国, 2025年9月8日 /PRNewswire/ -- 由基金会运营的独立国际制药集团Servier今日宣布，已与英国生物技术公司Kaerus Bioscience（Medicxi集团子公司）签署确定性协议，收购针对脆性X综合征（FXS）的候选药物KER-0193。作为自闭症谱系障碍（ASD）最常见的遗传诱因，FXS至今尚无获批疗法。此次收购彰显了Servier通过引入高未满足需求领域的创新资产，构建神经系统疾病产品线的战略承诺。
KER-0193由总部位于英国的Kaerus Bioscience发现并开发（该公司成立于2016年，由Medicxi联合创立）。该公司于2025年3月完成的1期临床试验已在健康志愿者中证实该药物良好的安全性、耐受性及优异的药代动力学特性。该药物已获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定及罕见儿科药物双重认定。
根据协议条款，Kaerus Bioscience将获得首付款及后续开发和商业化里程碑付款，交易总额预计可达4.5亿美元。
Servier研发执行副总裁Claude Bertrand表示："KER-0193是Servier在神经系统疾病领域首个资产收购，标志着我们2030战略的重要里程碑。此次收购不仅强化了我们专注罕见病的长期承诺，更体现了构建差异化创新疗法管线的决心。我们尤其期待推进KER-0193的研发，相信它将为目前尚无治疗方案的脆性X综合征患者带来突破性希望。"
Kaerus Bioscience首席执行官Robert Ring博士表示："我们坚信KER-0193在脆性X综合征治疗中的潜力。Servier在神经系统疾病领域的全球研发实力和战略布局，使其成为推动该疗法惠及全球患者的理想合作伙伴。"
Medicxi联合创始人Michèle Ollier强调："Medicxi创建Kaerus Bioscience的初衷即是开发针对脆性X综合征的首个疾病修正疗法。我们为Ring博士领导的团队取得的前沿科学突破深感自豪，并期待与Servier的合作加速KER-0193的研发进程，让创新疗法尽快惠及急需的患者群体。"
KER-0193是一种可口服的小分子BK通道调节剂，通过靶向修复脆性X综合征遗传病因导致的BK通道功能异常。临床前研究显示，该药物在改善综合征相关的行为、感觉及认知缺陷方面展现出广谱治疗作用。根据研发计划，Servier将于2026年在欧美地区启动针对脆性X综合征患者的二期临床试验。
脆性X综合征是一种罕见的神经发育遗传疾病，表现为广泛的认知和行为障碍。作为全球最常见的遗传性智力残疾诱因及自闭症谱系障碍（ASD）单基因首要病因，该病影响约1/7000男性和1/11000女性，约占全球ASD和智力残疾病例的1%。目前尚无获批疗法。
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