人工智能如何加速药物研发进程
本文探讨了人工智能在药物研发与制造领域的快速发展应用。对制药科学家而言，将人工智能（AI）和机器学习（ML）整合到工作流程中，标志着行业发现、开发和制造药物方式的根本性范式转变。AI已不再是未来概念，而是重塑从早期药物发现、临床试验优化到工厂车间实时过程控制的现实力量。突破性科学与创新性AI驱动制造的协同效应，或将定义未来十年生物制药行业的发展，创造出更个性化、高效且可及的疗法。
AI如何加速药物发现并简化开发流程？
在药物开发早期阶段，AI展现出巨大价值：它能快速筛选海量化合物库，并仅基于化学结构预测候选药物的特性。ML算法可识别高维数据中的复杂模式，使科学家在投入资源前通过计算机模拟预测吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）特性，从而降低项目风险。这一能力对溶解性差或治疗窗口狭窄的复杂分子尤为重要，传统建模方法在此类场景常显不足。
除初始筛选外，数字工具在研发与制造间架起桥梁。AI驱动的临床前数据分析可优化配方条件，而工艺或产品的虚拟模型（即数字孪生）支持广泛的计算机模拟测试、场景推演和流程优化。这些工具通过减少实体实验需求节省时间与资源，并通过捕获和标准化工艺知识加速技术转移，确保从小型实验室批次到大规模生产的一致性。
AI如何革新制造环节？
AI的影响延伸至制造领域，工业4.0正推动智能机械、互联传感器和AI控制系统的采用。在小分子和大分子制造中，目标是利用数据实现高水平的工艺理解与控制。通过结合AI/ML模型与过程分析技术，制造商能实时监控关键质量属性，迈向实时放行。
这种整合推动制造从被动响应转向预测性乃至规范性模式。AI/ML模型可分析生物反应器的实时传感器数据，预测最终批次结果，并在偏差发生前驱动闭环优化以调整参数。相较于标准非AI/ML方法，这能提升产量、降低变异性并确保更一致的产品质量。
如何应对数据与监管挑战？
充分发挥AI潜力依赖于高质量、情境化的数据。工厂车间的工艺数据常呈非结构化，使算法难以有效利用。采用可查找、可访问、可互操作、可重用（FAIR）数据原则并构建集中化数据平台，是打造可扩展AI就绪环境的关键第一步。缺乏上下文会削弱数据价值，阻碍其驱动有效行动的能力。
同时，监管框架正快速演进以跟上技术步伐。尽管监管机构对AI驱动方法持开放态度，但强调需确保透明度、验证及偏差管理。部分算法的"黑箱"特性引发重大关切，推动行业转向混合模型——结合AI的预测能力与机制模型的可解释性。建立"良好机器学习规范"对确保工具适用性及赢得监管信任至关重要。
随着行业推进，AI将持续增强人类专业能力，要求劳动力提升数据分析与机器人技能。前行之路需应对数据与监管挑战，但目标将是构建更高效、智能且以患者为中心的制药行业。
专家观点
以下为行业专家对AI/ML在制药领域应用的讨论摘要：
- 2025年PDA监管会议回顾
法规合规协会（Regulatory Compliance Associates）杰出研究员苏珊·J·施尼普与PDA首席执行官格伦·赖特及礼来公司（Eli Lilly and Company）全球质量高级副总裁梅丽莎·西摩共同探讨了2025年PDA监管会议上涉及的监管与质量问题。
- 2025年行业展望：技术作为支持要素
《制药技术》®采访了Autolomous公司首席执行官兼联合创始人亚历山大·赛夫，讨论人工智能与机器学习在药物开发与制造中的应用。
- 药物简报：跟上生物制药开发中的前沿技术步伐
本期药物简报聚焦AI和ML等前沿技术衍生新分子的开发与制造中显著瓶颈，并探讨最佳应对策略。
- 在生物制药中应用AI的质量考量
在"专家问答"视频系列中，法规合规协会杰出研究员苏珊·J·施尼普与Parexel公司技术副总裁齐格弗里德·施密特讨论了将AI纳入生物制药开发与制造所需的质量要求。
参考文献
- 托马斯, F. 通过人工智能和收购拓展制药视野. 《制药技术》 2025 49(1), 10–13.
- 查伦纳, C. A. 克服PK/PD建模挑战. 《制药技术》 2025 49(6).
- 海格尼, S. 生物制药进步推动创新. 《制药技术》 2025 49(5), 12–15.
- 米拉索尔, F. 加速智能工具采用以推进制造. 《制药技术》 2025 49(2), 10–13.
- 马卡里安, J. 优化数据使用以实现数字化转型. 《制药技术》, 2025年9月23日.
- 施密特, S. 人工智能及其他数字技术的监管. 《制药技术》 2025 49(1).
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