PTC Therapeutics决定撤回杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Translarna（ataluren）的重新提交新药申请（NDA），这标志着该药物在美国开发计划的又一次重大挫折。此举源于美国食品药品监督管理局（FDA）对药物在无义突变型DMD中疗效的质疑。据PTC首席执行官马修·克莱因（Matthew Klein）透露，监管机构表示基于现有审查，支持申请的数据“极不可能达到证明药物有效性的实质性证据门槛”。
因此，这家专注罕见病治疗的企业选择撤回FDA提交的Translarna DMD适应症申请，这是PTC第三次未能在美国获得该药物批准。此前，FDA曾在2016年以申请材料不完整为由拒绝审查该抗肌萎缩蛋白修复疗法。2017年，在成功上诉2016年决定后，PTC第二次尝试商业化该药物，但FDA仍以需额外临床研究证明疗效为由再次拒绝。
Translarna的DMD市场前景正遭受多重监管压力。在欧洲市场，该药物虽于2014年获得欧洲药品管理局（EMA）有条件上市许可，但欧洲委员会（EC）在2023年底审查后，EMA于2024年发布拒绝续期的负面意见。根据PTC 2025年声明，目前该药物仅可通过援引欧盟指令2001/83第117(3)和5(1)条的国家供应。值得注意的是，该药物仍在英国获批使用，并纳入国民医疗服务体系（NHS）。
GlobalData（《Pharmaceutical Technology》母公司）预测，Translarna全球销售额将从2023年峰值3.56亿美元显著下滑至2031年的7300万美元。近期DMD领域监管挑战频发：Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel于2025年9月收到FDA完全回应函（CRL），该公司正整理临床研究报告以重新提交申请；而Sarepta公司已获批的DMD基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）也曾因两名非行走患者治疗后死亡被暂时撤市，经FDA审查后方恢复上市。
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