Omeros公司（纳斯达克股票代码：OMER）今日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Narsoplimab的上市许可申请（MAA），用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
此次提交的上市许可申请包括对接受Narsoplimab治疗的TA-TMA患者的基于应答率的分析，以及与匹配外部对照组相比的整体生存率分析。综合结果显示，Narsoplimab的应答率为61%，并且相较于外部对照组，整体生存率提高了三倍。此外，申请材料还包括通过Omeros扩大用药计划治疗的超过130名TA-TMA患者的结果数据。
Narsoplimab已被EMA授予孤儿药资格，用于造血干细胞移植相关治疗，这使得其上市许可申请可以通过集中审批程序进行审查。该程序允许单一上市授权覆盖所有欧盟成员国及欧洲经济区国家（冰岛、列支敦士登和挪威）。
审查程序将于7月中旬正式开始，并按照标准时间表进行。欧洲人用药品委员会（CHMP）将负责科学评估，并在审查结束时发布意见。该意见通常会被欧盟委员会采纳，预计最终决定将在2026年年中做出。
此次EMA的申请紧随美国食品药品监督管理局（FDA）接受Narsoplimab用于治疗TA-TMA的生物制品许可申请（BLA）之后。重新提交的BLA已被分配了一个《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期，即2025年9月25日。
关于Narsoplimab
Narsoplimab（也称为“OMS721”）是一种研究性全人源单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），这是一种新型促炎蛋白靶点，也是补体凝集素途径的效应酶。重要的是，抑制MASP-2被证明可以保留抗体依赖性经典补体激活途径的完整性，这是感染后获得性免疫反应的关键组成部分。Narsoplimab的生物制品许可申请正在接受FDA的审查，同时Omeros也已向欧洲EMA提交了相应的上市许可申请。FDA已授予Narsoplimab突破性疗法和孤儿药资格，用于治疗TA-TMA，并授予其预防（抑制）补体介导的血栓性微血管病的孤儿药地位。EMA也已授予Narsoplimab用于造血干细胞移植相关治疗的孤儿药资格。
关于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）
造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是干细胞移植的一种严重且常致命的并发症。这种疾病是一种全身性、多因素紊乱，由预处理方案、免疫抑制治疗、感染、移植物抗宿主病以及其他与干细胞移植相关的因素引起的内皮细胞损伤所致。内皮损伤会激活补体的凝集素途径，在TA-TMA的发生中起核心作用。该病在自体和异体移植中均可发生，但在异体移植人群中更为常见。在美国和欧洲，每年约进行3万例异体移植。最近在成人和儿童异体干细胞移植人群中的报告显示，TA-TMA的发病率约为40%，其中高达80%的患者可能具有高危特征。在严重TA-TMA病例中，死亡率可超过90%，即使幸存者也可能出现长期肾脏后遗症（如透析）。目前尚无批准的疗法或标准治疗方案用于TA-TMA。
关于Omeros公司
Omeros是一家创新型生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对大规模市场和罕见病适应症的首创新小分子和蛋白质疗法，重点方向为免疫疾病，包括补体介导疾病和癌症，以及成瘾和强迫性障碍。Omeros的领先MASP-2抑制剂Narsoplimab靶向补体的凝集素途径，其生物制品许可申请正在接受FDA的审查，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。Omeros的长效MASP-2抑制剂OMS1029已成功完成I期单剂量和多剂量递增临床研究。OMS906是Omeros的MASP-3抑制剂，作为补体替代途径的关键激活因子，正处于阵发性夜间血红蛋白尿和C3肾小球病的临床开发阶段。受美国国家药物滥用研究所资助，Omeros的领先磷酸二酯酶7抑制剂OMS527正在开展用于治疗可卡因使用障碍的临床研究。Omeros还在推进广泛的新型细胞和分子免疫肿瘤学项目组合。欲了解更多信息，请访问www.omeros.com。
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