UCB的Rystiggo（rozanolixizumab）可被英国国家医疗服务体系(NHS)用作治疗那些对标准疗法反应不佳的罕见自身免疫性和神经肌肉疾病——全身性重症肌无力(gMG)患者的后备治疗方案。
报销机构NICE发布的新指南已推荐Rystiggo用于那些抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体检测呈阳性且即使尝试了标准治疗后症状仍控制不佳的gMG患者。
在另外两种药物——Argenx公司的Vyvgart(efgartigimod)和UCB的Zilbrysq(zilucoplan)——在先前的指南中被认为不具备成本效益之后，这是首个获准在英格兰NHS使用的gMG靶向治疗药物。
据肌肉萎缩症英国组织(Muscular Dystrophy UK)称，NICE对Zilbrysq的决定曾被上诉——这一过程仍在进行中——但已经导致评估参数的改变，为Rystiggo的批准铺平了道路。与肌肉萎缩症类似，gMG攻击神经肌肉接头，导致肌肉无力和极度疲劳，并可能影响呼吸、言语、吞咽、视力和运动。
上诉裁定，将最小症状表达(MSE)——即患者没有或仅有很少症状的状态——排除在NICE成本效益模型之外是不合理的。该慈善机构表示，患者反馈表明MSE是"真正改变生活"的，应在NICE决策中予以考虑。
NICE在一份声明中表示，将立即通过创新药物基金(IMF)提供Rystiggo的临时资金，该基金旨在加速获取新型非癌症药物，同时收集更多关于其益处的数据。NICE估计英格兰约有800名成人可从这种新治疗中受益。
UCB的药物可在医疗专业人员培训后通过短时间皮下输注在家中自行给药，这意味着患有gMG的人可以避免因不得不前往医院进行数天的治疗（如静脉注射免疫球蛋白(IVIg)或血浆置换(PLEX)），而这些治疗至今仍是那些无法通过类固醇和免疫抑制药物有效管理病情的患者的唯一选择。
威尔士和北爱尔兰通常遵循NICE的建议，而苏格兰的药品联盟(SMC)则进行自己的评估。SMC在2025年1月拒绝了Rystiggo，目前尚不清楚该药物是否会因NICE的决定而重新评估。
重症肌无力慈善机构Myaware的首席执行官Marc Smith感谢gMG社区患者"在整个新药评估过程中给予我们的不懈支持"。
他补充道："如果没有我们的会员，我们将无法真实地捕捉到有效应对gMG的现实，从而无法说服决策者认识这一未满足的需求。"
Rystiggo是UCB的关键增长产品，去年销售额增长了71%，达到3.32亿欧元（3.89亿美元）。
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