处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)进行审查并作出最终市场批准决定的截止日期。通常，审查期为药品申请被FDA受理后的10个月。对于获得优先审评资格的药物，审查期缩短为申请受理后的6个月。
Efgartigimod用于血清阴性全身性重症肌无力
PDUFA日期：2026年5月10日
FDA已授予efgartigimod alfa-fcab补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格，用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性全身性重症肌无力(gMG)的成人患者。
Efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射(IV)给药的新生儿Fc受体阻断剂，目前以商品名Vyvgart®获批用于治疗AChR-Ab阳性的gMG成人患者。针对AChR-Ab血清阴性gMG的sBLA包括了3期ADAPT SERON研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06298552)的数据，该研究纳入了MuSK+、LRP4+和三重血清阴性的gMG成人患者。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，在重症肌无力日常生活活动总评分方面，efgartigimod IV相比安慰剂显示出统计学显著改善(-3.35对比-1.90；差异，-1.46[90% CI，-2.33，-0.58]；P=0.007)。efgartigimod在该患者群体中总体耐受性良好，未报告新的安全性问题。
Trastuzumab Deruxtecan联合THP用于HER2阳性早期乳腺癌
PDUFA日期：2026年5月18日
FDA正在审查fam-trastuzumab deruxtecan-nxki (Enhertu®)联合紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)的sBLA，用于人表皮生长因子受体2(HER2)阳性(免疫组织化学[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+)2期或3期乳腺癌成年患者的术前新辅助治疗。
该申请包括来自3期DESTINY-Breast11试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05113251)的数据。高风险、局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌患者被随机分配接受新辅助trastuzumab deruxtecan(T-DXd)单药治疗、T-DXd联合THP治疗，或密集剂量多柔比星和环磷酰胺联合THP(ddAC-THP)治疗。
研究结果显示，与ddAC-THP相比，T-DXd联合THP在病理完全缓解率(pCR；主要终点)方面带来了统计学显著且具有临床意义的改善(67.3%对比56.3%；绝对pCR率差异，11.2%[95% CI，4.0-18.3]；P=0.003)。该治疗方案的安全性也优于ddAC-THP。
皮下注射Lecanemab起始剂量用于阿尔茨海默病
PDUFA日期：2026年5月24日
lecanemab-irmb的皮下注射(SC)制剂(商品名Leqembi® Iqlik™)正在接受审查，拟作为每周起始剂量用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病(AD)患者。
如果获批，这将为目前的每两周一次静脉注射(IV)起始给药方案提供替代选择，使患者和护理人员能够在家中进行初始和维持治疗。
lecanemab SC诱导治疗的申请基于3期CLARITY AD试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03887455)的开放标签扩展数据。研究显示，每周一次500mg SC lecanemab给药的药物暴露量相当于每两周一次10mg/kg静脉注射lecanemab。基于临床数据和模型分析的结果还表明，每周SC给药的安全性和有效性与每两周IV给药相当。
吸入式胰岛素用于儿科糖尿病
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司正在寻求扩大Afrezza®(一种速效吸入人胰岛素)的适用范围，将其用于1型或2型糖尿病的儿童和青少年。该治疗于2014年获批用于成人，通过专有吸入器进行口服吸入给药。
sBLA提交包括3期INHALE-1研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04974528)的数据，该研究评估了Afrezza在4至17岁1型或2型糖尿病儿科患者中的应用。完整意向治疗(ITT)人群的研究结果显示，该试验未达到预设的HbA1c非劣效性标准。
然而，在修正的ITT分析中(排除了一名未遵守研究方案的患者)，Afrezza被发现与基础胰岛素联合速效胰岛素类似物的每日多次注射相比具有非劣效性。此外，与注射相比，吸入胰岛素不影响肺功能，并带来更高的治疗满意度和更少的体重增加。
如果获批，Afrezza将成为儿科糖尿病患者的首个无针胰岛素选择。
CTx-1301用于注意力缺陷/多动症
PDUFA日期：2026年5月31日
CTx-1301是一种新型的右甲基苯丙胺制剂，正在接受审查，用于治疗儿童和成人的注意力缺陷/多动症(ADHD)。
该产品是一种每日一次的多芯片剂，设计为在不同时间和不同比例下释放3次药物。预计这将比其他缓释兴奋剂具有更快的起效时间和更长的疗效持续时间。
CTx-1301的临床试验包包括一项3期成人剂量优化研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05631626)和一项3期儿科固定剂量研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05286762)。在两项试验中，与安慰剂相比，CTx-1301均观察到ADHD症状的临床意义改善。CTx-1301的耐受性特征被发现与其他长效哌甲酯产品相似。
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