该批准是在欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)积极意见之后作出的
欧洲委员会的批准标志着患有这种极度罕见原发性免疫缺陷症的人们取得了一个重要里程碑，该批准是在特殊情况下授予的
Norgine将在与X4 Pharmaceuticals的协议下主导欧洲的商业化
阿姆斯特丹，2026年4月29日 /美通社/ -- Norgine是一家领先的欧洲专业制药公司，今日宣布欧洲委员会(EC)已根据欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见，授予mavorixafor以XOLREMDI的商品名上市许可。鉴于WHIM综合征的极度罕见性，该上市许可是在特殊情况下授予的。
XOLREMDI适用于12岁及以上的WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓滞留）患者，用于增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
WHIM综合征是一种由CXCR4受体功能障碍引起的极度罕见原发性免疫缺陷症，这种功能障碍阻碍了白细胞从骨髓释放到血液循环中。因此，患有这种疾病的人面临反复和严重感染的风险增加。
Norgine首席执行官Janneke van der Kamp表示："XOLREMDI在欧盟的获批对于患有WHIM综合征的人们来说是一个有意义的里程碑，这是一种极度罕见的疾病，迄今为止没有获批的治疗选择。在Norgine，我们致力于将解决重大未满足医疗需求的药物带给欧洲、澳大利亚和新西兰的患者。我们期待与卫生当局、医疗保健专业人员和罕见病社区合作，尽快帮助符合条件的患者获得mavorixafor。"
欧洲委员会的上市许可得到了关键性3期WHIM试验结果的支持，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、为期52周的多中心研究，评估了mavorixafor在31名12岁及以上确诊为WHIM综合征患者中的有效性和安全性。
国际原发性免疫缺陷患者组织(IPOPI)执行董事Johan Prevot表示："这一批准对欧洲的WHIM综合征社区来说是一个重要时刻。对于与反复严重感染和极度罕见原发性免疫缺陷症负担共处的患者和家庭来说，获批治疗药物的可用性代表着有意义的进展。我们将继续在欧洲及更广泛地区为患者发声，确保国家医疗系统认识到创新治疗方法的价值，并为无论居住在哪里的患者提供公平的获取机会。"
Norgine和X4 Pharmaceuticals于2025年1月签订了许可和供应协议，根据该协议，Norgine将在监管批准后在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor。许可区域内的所有上市许可将转移给Norgine。完成后，Norgine将负责许可区域内的所有市场准入和商业化活动。X4将为Norgine生产和供应mavorixafor。
关于WHIM综合征
WHIM综合征是一种罕见的联合原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍引起，导致白细胞从骨髓向周围循环的动员受损。WHIM综合征以其四种经典表现命名：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓滞留，尽管只有一小部分患者会经历所有四种表现。WHIM综合征患者通常血液中中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平较低，因此会经历严重和/或频繁的感染。
关于XOLREMDI（mavorixafor）
mavorixafor是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，可与CXCR4受体结合，防止其与CXCL12相互作用，目前在美国以XOLREMDI的商品名获批用于治疗WHIM综合征。
关于Norgine
Norgine是一家总部位于欧盟的中型制药公司，拥有1,500名员工，年销售额约6.5亿美元。在Norgine，创新推动我们的使命，即提供改变生命的药物。从便秘等常见疾病到儿童癌症等罕见严重疾病，我们针对未满足的医疗需求，因为我们相信每一项科学突破都应该惠及需要的患者。
我们利用创新的研发、商业化和制造能力以及战略合作伙伴关系来应对复杂的路径。结合我们丰富的历史和深厚的区域专业知识，这种方法使我们能够加速并扩大改变生命的药物在欧洲、澳大利亚和新西兰的覆盖范围。
我们受到医疗保健专业人员和患者对我们的信任的指引，并致力于提供一次改变一个生命的创新。
*欧盟"特殊情况"定义：当申请人无法提供关于有效性和安全性的全面数据时授予的一种上市许可，这在极度罕见疾病中很常见。在这种情况下，获益-风险是基于现有数据评估的，批准后需要按照监管要求提供额外数据。
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