作者：克里斯汀·巴尔斯（Christine Bahls）
本文总结了今年美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）发布的重要修订指南。
您今年的第一个节日礼物已到：过去一年更新的FDA指南——以及欧洲药品管理局（EMA）的一项关键更新。这些最终指南反映了FDA目前处理的药品和科技相关申报的广泛性。该机构甚至请求利益相关方在提交的申请函中注明是否包含真实世界证据或真实世界数据，以协助其行政任务。
FDA——最终指南建议
人体细胞、组织和细胞与组织为基础的产品（HCT/Ps）监管——小型实体合规指南
本指南取代了2007年版本。它面向FDA称为“小型实体机构”的企业，即生产人体细胞、组织或组织为基础产品的利益相关方。该指南详细说明了该机构对这些产品制造的监管框架。
神经退行性疾病的基因治疗
本指南涉及为患有神经退行性疾病的成人和儿童开发人类基因治疗产品。建议涵盖产品开发到临床试验设计。
新药申请、简略新药申请或生物制品许可申请中化学、制造和控制信息的批准后变更的可比性协议
本指南旨在帮助已拥有获批申请（无论是新药申请（NDA）、简略新药申请（ANDA）还是生物制品许可申请（BLA））的利益相关方，在批准后使用可比性协议进行化学、制造和控制（CMC）变更。该协议是评估变更后产品特性、效价、纯度、质量和强度的计划。
使用真实世界数据和真实世界证据向FDA提交药品和生物制品文件
提交新药申请、研究性新药申请和生物制品许可申请并在支持文件中包含真实世界数据和/或证据的申办方，被鼓励在申请函中注明此类证据的用途。该机构表示，此类标识将有助于内部追踪。
临床决策支持软件——行业和美国食品药品监督管理局工作人员指南
本最终指南重点澄清了临床决策支持（CDS）软件中包含的功能类型，这些功能此前在非设备CDS标准定义之外。FDA关于数字健康产品的现有政策仍适用于符合其设备定义的软件功能。
医疗器械数据系统、医学图像存储设备和医学图像通信设备
FDA正在区分软件及其用途，确定哪些设备将受到监管，哪些不会。用于显示数据、图像和波形的软件属于后者。
急性髓系白血病：治疗药物和生物制品的开发
本指南讨论了该机构对旨在治疗急性髓系白血病的药物和生物制品的开发项目和临床试验设计的看法。它涵盖各个治疗阶段。
EMA
ICH指南E19：在特定晚期审批前或审批后临床试验中选择性收集安全数据的方法
该“国际协调”指南详细说明了利益相关方可用于证明在特定干预性临床试验中减少数据收集类型的合理因素。
**克里斯汀·巴尔斯（Christine Bahls）是医疗、临床试验和制药信息领域的自由撰稿人。
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