美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予赛诺菲公司开发的靶向GPRC5D单克隆抗体SAR446523孤儿药认定资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）。这项认定旨在鼓励罕见病治疗药物的开发，凸显了该患者群体存在的重大临床需求。
SAR446523是一种基于IgG1的单克隆抗体，通过增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用发挥作用。该药物靶向G蛋白偶联受体C类5组成员D（GPRC5D）——一种在骨髓瘤细胞表面表达的抗原。多发性骨髓瘤作为全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，其特征是异常浆细胞增殖导致肾功能障碍、贫血和骨骼脆弱等症状。全球每年新增病例超过18万例，尽管治疗手段不断进步，但该病仍无法治愈，多数患者最终会复发。新诊断患者的五年生存率约为62%。
当前治疗方案包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体和自体干细胞移植等多种治疗模式，但疗效仍不理想，尤其是对于无法接受移植或接受多线治疗后进展的患者。
赛诺菲全球免疫学与肿瘤学开发治疗领域负责人Alyssa Johnsen博士表示："孤儿药认定是我们为复发/难治性多发性骨髓瘤患者开发创新疗法的重要里程碑。"该药物目前正通过TED18162试验进行I期临床研究，这项首次人体试验（NCT06630806）正在评估其安全性、抗肿瘤活性、药代动力学和药效学特征。
在印度，多发性骨髓瘤约占所有癌症病例的1.19%，男性粗发病率为每10万人1.27例，女性为0.95例，60岁以上人群发病率显著升高。根据美国孤儿药法规，获得认定的药物将享税收抵免、上市后7年市场独占期及监管协助等激励政策。
需要特别说明的是，虽然获得孤儿药认定具有重要里程碑意义，但该药物目前仍处于临床评估阶段，尚未被任何监管机构批准上市。印度医学专家强调，该药的临床疗效和安全性仍需更多数据验证，不应将其视为已确立的标准治疗方案。
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