FDA批准骨髓纤维化试验中塔奎诺莫德方案更新
美国食品药品监督管理局（FDA）和安德森癌症中心机构审查委员会（IRB）已批准对正在进行的骨髓纤维化概念验证临床试验的方案修订。根据Active Biotech公司声明，在获得FDA及德克萨斯大学安德森癌症中心机构审查委员会批准后，该研究将恢复患者招募工作。
Active Biotech首席执行官Helén Tuvesson表示：“我们对方案修订获得的积极反馈感到非常满意，预计将于2026年报告研究中期结果，并在2027年底公布完整研究结果。”该试验由安德森癌症中心白血病系副教授Lucia Masarova博士担任主要研究者。
骨髓纤维化塔奎诺莫德研究恢复并扩展治疗选项
修订后的试验方案旨在提供更灵活的塔奎诺莫德给药方案，并扩大联合治疗组的入组标准。更新后的给药计划更贴近该药物在转移性前列腺癌3期研究中已建立的安全性数据所采用的方案。
重要的是，本次修订允许塔奎诺莫德与雅培（ruxolitinib）——一种常用的JAK2抑制剂，或Ojjaara（momelotinib）——一种新近获批的JAK2/ACVR1双靶点抑制剂联合使用。此项变更扩大了对单用JAK抑制剂应答不足患者的治疗选择范围。
该试验包含两个独立队列：第一队列评估塔奎诺莫德作为单药治疗用于既往JAK2抑制剂治疗失败或不耐受的患者；第二队列研究塔奎诺莫德联合JAK抑制剂用于JAK抑制剂单药治疗疗效欠佳的患者。首例患者于2025年入组。
通过扩展给药灵活性和联合治疗策略，研究人员旨在深入理解塔奎诺莫德如何融入当前骨髓纤维化治疗体系，特别是为治疗选择有限的患者群体提供新方案。
骨髓纤维化现状与治疗局限
骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓中血细胞异常增生。随着病程进展，健康骨髓逐渐被瘢痕组织替代（即纤维化）。该病在美国、欧盟、英国和日本的年发病率约为每10万人1.5例。
患者常表现为贫血和白细胞计数异常。疾病进展期可能出现脾肿大、疲劳、夜间盗汗、发热及感染易感性增加。骨髓纤维化与生存期缩短相关，并可能引发骨髓衰竭或急性白血病转化等并发症。
当前治疗主要聚焦症状控制：骨髓移植虽为部分适宜患者提供潜在治愈可能，但多数患者因年龄或合并症无法耐受；JAK抑制剂（包括芦可替尼和莫美替尼）常用于缩小脾脏体积和缓解症状；促红细胞生成素可辅助管理贫血。然而，目前尚无获批疗法被证实可逆转骨髓纤维化。
塔奎诺莫德的作用机制与研究目标
塔奎诺莫德是一种口服小分子免疫调节剂，具有新颖的作用机制。它靶向骨髓微环境中支持肿瘤的信号通路，这些通路参与维持异常血细胞增生和纤维化进程。在骨髓纤维化临床前模型中，塔奎诺莫德显示出降低骨髓增殖、脾肿大和骨髓纤维化的潜力，且在单药及联合现有疗法中均观察到活性。
该药物在实体瘤领域亦有深入研究，包括在转移性前列腺癌中开展的大型2-3期临床项目。既往试验已确立其安全性特征，为血液系统恶性肿瘤的持续开发奠定基础。
目前在美国和欧洲进行的概念验证研究，旨在评估塔奎诺莫德在骨髓纤维化患者中的安全性、耐受性及早期临床疗效信号。通过纳入JAK抑制剂难治性患者及疗效欠佳人群，该试验直指重大未满足医疗需求的人群。
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